活动

四月23,2019, Akari Therapeutics,Plc(纳斯达克股票代码:AKTX)是一家生物制药公司,专注于治疗孤儿自身免疫和炎症性疾病的创新疗法,其中涉及补体和/或白三烯系统,宣布从大疱性类天疱疮的前三个阳性初始II期临床数据( BP)患者正在进行临床试验。

大疱性类天疱疮是一种严重的孤儿炎性皮肤病,目前主要用类固醇和免疫抑制剂治疗,这带来了众所周知的副作用。 治疗反应和类固醇效力根据疾病的严重程度而显着变化,尽管经常发生耀斑和复发。

在患有大疱性类天疱疮的患者中,有证据表明末端补体激活(C5)和脂质介质白三烯B4(LTB4)在驱动该疾病中具有重要作用。 来自吕贝克大学最近的一项BP患者研究显示,LTB4和C5及其活化产物在大疱性类天疱疮疾病患者的炎症皮肤中显着积累。

针对多达9名轻度至中度大疱性类天疱疮患者的II期试验是一项为期6周的开放标签单臂研究,评估安全性和主要疗效指标大疱性类天疱疮疾病面积指数(BPDAI)常用的评估疾病的程度和严重程度。

前三名患者的初步结果显示,每日皮下给药的Nomacopan(Coversin)在三名老年患者(> 65年)中耐受良好,并且没有与药物相关的不良事件。

阅读完整的新闻稿。

2,2019三月Principia Biopharma Inc.是一家后期生物制药公司,致力于为患有免疫学和肿瘤学方面未满足的医疗需求的患者提供变革性口服治疗,今天宣布了来自PRNA2的Believe-PV研究的1008期临床数据破解研究:美国皮肤病学会(AAD)华盛顿特区年度会议的临床试验计划PRN1008正在开发用于治疗天疱疮的潜在治疗方法,包括寻常型天疱疮(PV)和落叶性天疱疮(PF)。 确认先前报道的临时临床结果,2期研究达到了控制低剂量皮质类固醇疾病活动(CDA)的主要疗效。

“治疗天疱疮患者的主要目标是控制疾病和治愈皮肤,然而一个重大挑战是避免与长期使用皮质类固醇相关的不良事件,这通常是实现临床改善所必需的,”Dedee Murrell博士说。 ,澳大利亚悉尼新南威尔士大学圣乔治医院临床学院皮肤科教授兼主任,首席研究员。 “PRN1008具有快速有效治疗患者疾病的潜力,同时显着降低中度至高剂量皮质类固醇的剂量。”

开放标签2期研究招募了新诊断和复发,轻度至重度天疱疮(包括PV和PF)的27患者。 二十四名患者接受口服PRN1008和低剂量皮质类固醇(LDCS; <0.5mg / kg /天)治疗12周,随访12周。 主要终点是4周CDA(新病灶停止形成,现有病变开始愈合)。 其他次要终点包括完全缓解率和抗桥粒芯糖蛋白自身抗体水平的降低。

阅读完整的新闻稿。

Principia Biopharma

2月,22,2019,Principia Biopharma Inc.,一家致力于为患有免疫学和肿瘤学方面未满足的医疗需求的患者提供变革性口服疗法的后期生物制药公司宣布,摘要已被接受在最新的口头报告在华盛顿特区举行的2019美国皮肤病学会年会上的研究

摘要“相信-PWN1008在天疱疮中的概念PV概念研究的最终结果”将作为最新研究的一部分呈现:3月2,2019,2 10:XNUMXpm ET在宴会厅A的临床试验沃尔特E.华盛顿会议中心。

关于Principia Biopharma
Principia是一家后期生物制药公司,致力于为患有免疫学和肿瘤学方面未满足的医疗需求的患者提供变革性口服疗法。 Principia专有的Tailored Covalency® 该平台使Principia能够设计和开发可逆和不可逆的共价小分子抑制剂,其效力和选择性有可能与可注射生物制剂相媲美,同时保持药丸的便利性。 PRN1008是一种可逆的共价BTK抑制剂,正在针对天疱疮,孤儿自身免疫性疾病患者的3期临床试验和免疫性血小板减少性紫癜患者的2期临床试验中进行评估,这是一种罕见的血液病。 PRN2246是一种跨越血脑屏障的共价BTK抑制剂,已在健康志愿者中完成1期临床试验,并与赛诺菲合作开发多发性硬化症,并可能用于其他中枢神经系统疾病。 PRN1371是成纤维细胞生长因子受体(FGFR)的共价抑制剂,正在膀胱癌患者的1期试验中进行评估。 有关更多信息,请访问 www.principiabio.com.

阅读完整的新闻稿。

Aimee S. Payne,医学博士,博士和Nicola J. Mason,BVetMed,博士

Aimee S. Payne,医学博士,博士和Nicola J. Mason,BVetMed,博士

转型研究奖将支持进一步的天疱疮研究

Nicola J. Mason,BVetMed博士,宾夕法尼亚大学兽医学院医学与病理学副教授,Aimee S. Payne,医学博士,博士,Albert M. Kligman佩雷尔曼学院皮肤病学副教授在宾夕法尼亚大学医学院获得了着名的NIH主任转型研究奖。 该奖项是NIH共同基金的高风险,高回报研究计划的一部分,该计划旨在通过高度创新的研究支持极具创造力的科学家,加快生物医学发现的步伐。

当身体的免疫系统错误地攻击正常组织,从而引起类风湿性关节炎,系统性红斑狼疮和1型糖尿病等疾病时,就会发生自身免疫。 据约翰霍普金斯大学的自身免疫疾病研究中心称,至少有一千万美国人患有由自身免疫引起的八十多种疾病。 根据这笔资助,梅森和佩恩正在寻求评估一种基因工程细胞疗法,以治疗患有天然自身免疫性皮肤病(称为天疱疮)的宠物狗。 狗是自然发展天疱疮的少数其他物种之一,并且该病症反映了人类患者的天疱疮。 评估这种治疗具有这种使人衰弱的疾病的宠物狗的方法可能最终导致对人类的突破性治疗。

“使用这种独特的方法成功治疗家犬的自身免疫不仅是兽医学的一个突破,”梅森说,“但也可能改变人类自身免疫性疾病的治疗方式。 我们相信这项工作可能有助于广泛的犬类和人类疾病的细胞免疫疗法的翻译,包括自身免疫,移植排斥,传染病和癌症。“

梅森和佩恩将继续专注于他们的新型基因工程嵌合自身抗体T细胞(CAART)免疫疗法及其引起抗体介导的疾病持久缓解的潜力。

“我们对伴有自然发生的自身免疫性疾病的伴侣犬进行CAART免疫治疗的研究将与我们开发类似人类疗法的努力相辅相成,”佩恩说。 “通过比较这些复杂的细胞免疫疗法如何在狗与人类中发挥作用,我们将更好地了解如何设计和提供这些疗法以预防疾病。”

Mason从伦敦大学获得BVetMed,并获得宾夕法尼亚大学博士学位,是一名经过董事会认证的兽医内科医生和免疫学家。 在过去的十年中,她一直积极参与评估患有淋巴瘤,骨肉瘤和血管肉瘤的客户所有犬的免疫疗法的免疫反应。 梅森的研究实验室目前正在开发用于患有B细胞淋巴瘤的狗的CAR-T细胞疗法,并且她在评估狗的CAR-T细胞疗法的第一个临床试验中担任PI和首席研究员。

阅读PennVet的完整新闻稿。

Syntimmune最近宣布SYNX1在寻常性天疱疮和foliaceus患者中的001b概念验证试验获得了积极的初步结果。 IPPF分享有关研究和治疗的好消息令人兴奋。 从Syntimmune可以找到完整的新闻稿 请点击此处。。 以下是摘录:

Syntimmune公司是一家临床阶段生物技术公司,开发针对FcRn的抗体治疗药物,今天宣布SYNT1对寻常性天疱疮和天疱疮病人的SYNX001概念验证试验获得了积极的初步结果。 数据显示SYNT001具有临床意义的益处,具有与1a期研究中观察到的类似的有利安全性和耐受性分布。

“对于患有天疱疮的严重症状和并发症的患者,仍然存在明显的未满足的安全和快速治疗需求,”该大学助理教授Donna Culton博士说。北卡罗来纳医学院。 Culton在5月1-16,19在佛罗里达州奥兰多举行的国际皮肤科学会议上提出了2018b期研究的初步结果。 “这些初步数据表明安全性以及通过治疗SYNT001可以快速降低PDAI评分并降低IgG水平,这为支持这种药物作为潜在的新治疗选择的进一步研究提供了支持,”Culton说。

阅读Syntimmune的新闻稿,包括其他信息。

国会大厦的图像2月份2017,国际计划生育联合会加入了国家牙科和颅面研究所(FNIDCR)患者倡导委员会(PAC)之友。 该小组由患者倡导组织组成,患者成员的病情和疾病包括口腔成分,并且在NIDCR支持的研究中拥有相关股份。 该组织得到美国牙科研究协会(AADR)的支持。

AADR和FNIDCR将于2月2日星期二在国会山召开宣传日。 会员和患者支持者将会见国会议员和希尔工作人员,倡导牙科,口腔和颅面研究。 他们将强调在生物医学研究和口腔健康计划方面的投资对本国及其他国家人民的投资有多重要。

IPPF很高兴地采访了AADR的政府事务助理主任Lindsey Horan关于他们的2018宣传日和重要的立法问题。

IPPF:你的宣传日的目标是什么? 你希望实现什么?
Lindsey Horan(LH):倡导日的总体目标是与国会议员和国会工作人员一起教育并提高对牙科,口腔和颅面研究的认识。

作为口腔研究的倡导者和利益相关者,我们知道口腔健康是整体健康不可或缺的一部分,但强调决策者们正在权衡相互竞争的优先事项,并负责在政府机构和计划中分配联邦资金。 希尔访问我们的会员在宣传日举办的活动有机会展示口腔健康研究的深远内涵,最重要的是分享他们的个人故事 - 无论是患者的生活受到口头影响的故事疾病或病症,或研究人员的工作积极塑造我们在这个国家提供的牙科和口腔护理的轨迹。

IPPF:今年AADR / FNIDCR优先考虑哪些立法问题? 他们为什么重要?
LH:我们AADR和NIDCR之友的立法重点将与2017的优先重点保持一致,主要涉及确保为口腔研究和口腔健康计划提供最高的联邦资金。 虽然这当然包括国立卫生研究院和国家牙科和颅面研究所(NIDCR),但我们也支持其工作涉及口头研究的机构,比如疾病控制和预防中心及其国家卫生中心统计和医疗保健研究和质量机构。

把我们的立法组合重点放在拨款上反映了我们运营的财政和政治环境。 国会必须就如何应对日益严重的联邦债务和赤字做出艰难的决定,并且我们希望确保短期削减不是以储蓄为名。 在没有我们的社区大声说出关于这些联邦机构和计划的情况下,立法者们将会看到一个双赢的局面:能够削减资金,而不会有任何障碍。

IPPF:那些无法出席宣传日的人可以在当地进行宣传吗?
LH:当地有很多事情可以做 - 甚至从家到冠军口头研究全年。

首先,重要的是要记住,国会议员全年都不在华盛顿特区。 他们经常回国与他们的选民会面,这些访问是人们表达他们的优先事项或关注的好机会。 注册您当选的官员的邮件列表服务,以了解即将到来的市政厅或其他您可能有机会与他们交谈的活动。 在一天结束的时候,选民是国会议员想要听到的最多的人!

另外,不要低估社交媒体的力量。 几乎所有的参议员和代表都活跃在Twitter,Facebook和其他社交媒体平台上,并且他们关注他们。 尽管看起来无关紧要,但研究表明,在特定主题上,工作人员不需要关注很多推文,特别是如果推文来自三方成员(三方成员应该在他们的推文中将自己标识为自己)。

IPPF:您是否拥有关于重要立法问题的倡导警报或全年更新方法?
LH:绝对如此。 我们希望确保我们的社区知道联邦层面的发展如何更广泛地影响我们的领域和研究企业。

我建议的第一个资源是我们的政府事务和科学政策博客(http://ga.dentalresearchblog.org),定期更新宣传和政策新闻。 为了方便读者,可以订阅博客,所以新帖子将直接发送到您的电子邮件。 我们还将信息发布到我们的Twitter帐户(@DentalResearch)。 这些是了解任何新的行动警报或参与机会的好地方。

通过AADR成员资格还有许多机会(http://www.iadr.org/AADR/Join-Renew/Join-Us)为那些想要进一步参与的人提供帮助,例如有机会担任我们的政府事务委员会等委员会,并参加国会山宣传日。

IPPF:还有什么你想分享的?
LH:我知道人们常常因为各种原因而不愿意进行宣传 - 他们担心把政治带入工作场所,他们被推迟了,或者他们没有看清楚这一点。 对此我会说:

  1. 作为美国公民,您有权根据宪法对政府进行请愿。 许多雇主确实拥有与倡导相关的规则是正确的,但他们并不禁止您作为个人公民无法提倡。 为了澄清什么是不允许的,请与贵组织或机构的政府或公共事务工作人员交谈。
  2. 对于那些不太理解或被“倡导”一词所推翻的人,可以将其视为教育。 当你与国会议员接触时,你会分享你的故事,解释你的工作,或者展示一个计划如何在你的社区中发挥作用。 国会议员和国会工作人员正在处理信息超载问题。 与他们会面提供了一个分享你知道的机会,以便他们可以更好地理解这个问题,以及它如何适应他们的立法优先事项。
  3. 最后,倡导确实有所作为。 虽然电话,推文或电子邮件似乎太小而不重要,但他们加起来 - 我们已经一次又一次地看到了这一点。 就在最近,众议院第一版税收法案中的一项规定要求对研究生的学费减免,因为收入从社区中得到了如此多的回击,以至于在最终立法中将其删除。 说出来并说出来!

非常感谢Lindsey Horan花时间回答我们的问题!

IPPF意识大使协调员Bryon Scott今年将出席国会山宣传日。 我们期待着更新您的经验和他的倡导结果。