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Cabaletta Bio,Inc., 一家专注于发现和开发针对B细胞介导的自身免疫性疾病患者的工程T细胞疗法的临床阶段生物技术公司,于6年2020月3日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予DSG3快速通道称号-CAART(Desmoglein XNUMX嵌合自身抗体受体T细胞),该公司用于治疗寻常性粘膜天疱疮(mPV)的主要候选产品,用于改善mPV患者的粘膜水疱愈合。

“我们相信,在DSG3-CAART的孤儿药名称之后不久,这一快速通行名称进一步证明了mPV是一种毁灭性的罕见疾病,患者因其治疗选择有限而导致大量未满足的需求。 Cabaletta首席医学官医学博士David J. Chang表示,“快速通道指定”代表了我们临床开发计划中的重要下一步。 “我们感谢此称号所带来的好处,包括增加获得FDA的机会以及可能加快我们的临床开发路径和监管审查程序的机会。”

FDA授予药物或生物制剂快速通道称号,以促进针对严重或危及生命的疾病并满足未满足的医疗需求的疗法的快速开发和审查。 获得快速通道指定的公司有资格获得若干潜在利益,包括在临床开发过程中有更频繁的会议和与FDA互动的机会,以及符合相关标准的加速批准和/或优先审查的资格。 还可以允许公司以滚动方式提交其生物制品许可申请(BLA)的各个部分。

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Cabaletta Bio,Inc., 一家专注于发现和开发针对B细胞介导的自身免疫性疾病患者的工程T细胞疗法的临床阶段生物技术公司,于29年2020月3日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予该药物为“孤儿药”称号。公司的主要候选产品DSG3-CAART,用于治疗寻常型天疱疮(PV)。 DSG3-CAART设计用于靶向黏膜PV(mPV),表达针对DSGXNUMX蛋白的致病性自身抗体的B细胞,同时保留正常的B细胞免疫功能。

“寻常性粘膜天疱疮是一种罕见的,可能致命的慢性自身免疫性疾病,其特征是粘膜细胞之间的粘附丧失,导致广泛的损害,粘膜水泡疼痛以及对威胁生命的全身感染的敏感性增加。” Cabaletta首席医学官医学博士David Chang。 对于受影响的患者,尽管有当前的治疗选择,但迫切需要更有效,更持久的疗法,以提供可靠,完整,持续的疾病缓解,而不仅仅是目前的治疗选择所提供的一般免疫抑制和B细胞耗竭。 孤儿药指定是罕见病研究治疗的重要认可,在我们准备启动DesCAARTes试验以生成并在2020年底之前报告第一批患者的急性安全性数据时,孤儿药的指定为我们提供了潜在的宝贵利益。”

FDA将“孤儿药”授予旨在治疗或预防影响不到200,000个人的罕见疾病或病症的药物或生物制剂。 该称号使Cabaletta有资格获得某些激励措施,其中包括针对临床试验支出的部分税收抵免,免除的使用费以及七年营销专有权的潜在资格。

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Cabaletta Bio,Inc., 一家专注于发现和开发可治疗B细胞介导的自身免疫性疾病患者的工程T细胞疗法的临床阶段生物技术公司,于本周宣布已从美国获得其研究用新药(IND)申请的批准美国食品药品监督管理局(FDA)在患有黏膜天疱疮(mPV)的患者中启动去氨胆红素3嵌合自身抗体受体T细胞(DSG3-CAART)的人类首次临床试验,以评估DSG3-CAART在患者中的安全性和耐受性这些病人。 公司预计将在2020招募第一位患者。

FDA批准我们的DSG3-CAART IND批准对于mPV患者是一个重要的里程碑,也是我们Cabaletta方法选择性B细胞消融(CABA™)平台的候选产品的第一个IND批准。”医学博士,首席技术官Steven Nichtberger说Cabaletta Bio的执行官兼联合创始人。 “ DSG3-CAART是我们宣布的产品线中多个CAAR T细胞候选产品中的第一个,其中包括针对MuSK重症肌无力,寻常性天疱疮(PV)的皮肤粘膜形式和具有VIII因子抑制剂的血友病A患者的候选产品。

mPV是一种潜在的致命性B细胞介导的慢性罕见免疫性疾病,可在受影响患者的粘膜上引起水泡和疮痛,从而导致严重的甚至使人衰弱的生命。 DSG3-CAART旨在选择性地靶向和消除表达DSG3特异性自身抗体的B细胞,这些抗体是mPV的起因,同时保留健康的B细胞免疫功能。 DSG3-CAART有可能产生持续的完全缓解疗法,同时避免了慢性和全身性免疫抑制的不良影响。 当前可用的治疗方案可引起广泛的免疫抑制,这使患者处于感染的风险中,并且对于中度至重度mPV的患者,通常只能提供短暂的完全缓解和随后的复发。 在美国,约有4,250名患者患有mPV,在欧洲约有6,250名患者,约占所有PV病例的25%。

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我们在《患者旅程》系列中的第七个故事来自弗吉尼亚联邦大学的牙科系学生Minatallah。 在参加IPPF患者教育者讲座后,她有这样的话:

申请牙科学校时,我对牙科的最初感受集中在渴望帮助他人的渴望上。 我们的前提课程要求我们参与社区活动,并为需要牙科护理的人提供服务。 这有助于我们了解牙科的涵义。 但是,我了解到,无论我看到多少,都永远无法说:“我已经看到了一切”。

在弗吉尼亚联邦大学(VCU)开设牙科学校后,我们受到了丰富的塑料牙的欢迎。 我们在一些早晨钻入人体模型,在一些下午用蜡从牙齿上雕刻出牙齿,并找到学习我们需要了解的有关牙齿和人体的一切方法。 我们对牙科的最初感觉被淡化了,我们学到的大多数信息都是即将进行的测试的记忆竞赛。

我牙科学校的第一年今年结束了夏季病理学课程。 我和我的同学们一直在倒数直到年底。 就像我们对人体模型和PowerPoint感到很自在一样,这感觉生活已经被淘汰了,直到Becky Strong站在我们班上为止。

当贝基(Becky)讲述自己与寻常型天疱疮(PV)交战的故事时,在讲座中,学生变得比平时放松的肢体语言更加机敏。 我听到一些喘息声,并看到学生之间交换了担忧的目光。 这就像看一部惊悚片,但那是真实的。 很显然,我们不希望在早期就与描述幻灯片中症状的任何人联系。 而且,我们给人的印象是,牙医实际上并没有在这些故事中扮演角色,我们只是将他们推荐给医生,对吗? 错误.

当她讲述了她去看牙医的无数次故事时,我们一直希望他们决定对不寻常的口腔检查结果进行活检-就像一个惊悚片的电影观众高呼一个角色不要进入杀手的房间是。 我们处于边缘,希望能使故事中的一段轻松的经历。 但是,当她提到自己的疾病变得如此严重以至于下唇掉在汤匙上时,我们就沉没了。

那天晚上通读我的笔记感觉很不一样。 项目符号从我的页面浮出水面,不断回荡着Becky的PV故事,而且有一段时间以来,我第一次拥有与牙科学校一样的感觉。 过去,我一直非常关注自身免疫性疾病狼疮的相关信息,因为我的母亲是它的面孔。 我发现自己对PV也有同样的感觉,因为现在也有一张脸。 通过阅读有关遭受疾病困扰的人的信息,我希望将情感带给疾病,并希望在将来能激发我作为牙医的记忆,并促使我在执业期间立即采取行动。 当我们班级参加期末考试时,我可以保证每个听过贝基演讲的学生都读过天疱疮的问题并且知道正确的答案。
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每天,我们的患者服务团队都会听到我们社区的故事,了解天疱疮和类天疱疮的情况。 从被诊断到找到合适的医生到繁荣的治疗后,许多患者表达了类似的挫折感。 然而,我们在IPPF听到的很多故事都有一个共同的希望。

每个星期到8月和9月,我们都会有一个故事,突出了患者旅程的特定部分。 我们的希望是通过分享社区的故事,更多的患者和护理人员会意识到他们并不孤单。


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我们在《患者之旅》系列中的第六个故事来自托比:

当我在2010晚期被诊断患有寻常型天疱疮(PV)时,像大多数患者一样,我从未听说过这种疾病。 此外,和大多数人一样,在找到能够帮助我的医生之前,我已经忍受了大约六个月的症状恶化。 开始接受药物治疗后,皮肤科医生接下来要做的就是告诉我有关IPPF的事情。 如果我需要支持,他鼓励我与他们联系,但我搁置了这个想法很长一段时间,因为我确信我可以自己管理。 我有一个错误的想法,如果我按照医生的指示,我会“变得更好”,等等。

然而,PV对我来说是一个警钟,因为这种疾病在泼尼松和CellCept病例中证明是顽强,不可预测和无法控制的。 在过去八年中,我开始进行一系列利妥昔单抗输注⎯,这有助于控制我的症状。 但是,唤醒电话中最重要的部分是认识到我不能单独行动。 我在诊断后将IPPF打了近一年,并与一位同伴健康教练交谈,云立即升起。 有一段时间,我参加了纽约地区的支持小组会议。 很高兴见到面临同样挑战的其他人。

三年后,当我搬到新罕布什尔州时,我研究了皮肤科医生,找到一个熟悉PV的人。 瞧,有人出现在佛蒙特州伯灵顿的UVM医疗中心,他曾与宾夕法尼亚大学的IPPF医疗顾问委员会成员维多利亚韦斯博士合作,共同撰写了一篇关于水疱疾病的文章。 我给Werth博士发了电子邮件,问她是否推荐了这位医生,她发了一个深思熟虑,令人鼓舞的回复。 直到今年,当我搬到北卡罗来纳州时,我仍然在那位医生的照顾下工作了五年。

这在许多方面都是一个幸运的举动。 去年十月,我参加了在北卡罗来纳州罗利举行的IPPF年会,由Donna Culton博士在北卡罗莱纳大学医学院共同主持,她非常知识渊博,鼓舞人心。 由于IPPF设置了会议,使患者,工作人员和医生能够轻松混合,我能够与我喜欢的任何人进行一对一的对话。 演讲之间有鸡尾酒时间,用餐时间和时间,每个人都很平易近人。 我找了Culton博士打招呼并和她聊天。 之后,我告诉住在该地区并与我一起参加会议的女儿凯特,我可以做得更糟,而不是转到NC并让Culton博士成为我的皮肤科医生。 然后我实现了它。 两个星期前,我收拾行车,用我的猫开着800里程到我的新家,我在日历上预约了Culton博士!

在我家附近得到了极好的关怀和支持(甚至是输液中心),这给了我安全感和幸福感,我可以直接追溯到IPPF,他帮助我找到了方法。 谢谢,IPPF!

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我们在患者旅程系列中的第五个故事来自Fred Wish:

这是1月2007,我坐在桌子对面,是我在五个月内见过的第二位皮肤科医生。 第二次,有人告诉我,我的病情可能是“脂溢性的东西或其他”,并且开了一种酒精类局部类固醇,我知道这种类固醇会很痛苦。 我头皮和背部已经忍受了三个月日益广泛的病变,但是与前一个夏天开始的口腔溃疡和牙龈脱落无关。

接下来的一周,我被安排进行牙齿清洁,因为我害怕它会受伤。 这位可怜的牙科保健员可能从未进行过如此血腥的清洁工作。 当牙医检查我的嘴时,他立即安排我进行活组织检查。 结果为寻常型天疱疮(PV)呈阳性反应。 幸运的我。

其实我 幸运的是 - 我住在曼哈顿和纽约大学(纽约大学)Langone Health的短途火车上,这意味着我可以接触到具有丰富PV经验的医疗专业人员。 更幸运的是,在2007的三月初,我接受了世界首屈一指的天疱疮专家Jean-Claude Bystryn博士的照顾。 Bystryn博士在2010去世前不久对我进行了治疗。

我被诊断出患有PV,是顶级医疗专业人员的患者,已经开始用皮质类固醇治疗我的疾病,并且在我的妻子中有一个非常支持的照顾者。 当时我甚至都不知道我在与疾病的斗争中错过了我所需要的一个关键部分:我对于日常生活中如何与PV生活没有丝毫关系。


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那是IPPF进入画面的时候。 我的职业生涯大部分都是以某种方式与医学界联系在一起,这可能使我找到并理解有关原因,治疗,副作用,保险问题等的详细信息,对我来说比对某些患者更容易。 我的互联网搜索已经发现了大量有关自身免疫性水疱疾病的技术信息和研究论文,但对于工作,游戏,旅行或者只是在处理凝视和问题时去一家体面的餐馆感觉不是很多(有些来自朋友和陌生人的善意但非常糟糕的建议。 我感到孤单。 我知道必须有其他人像我一样挣扎,但在我找到IPPF网站之前,我不知道如何与他们联系。 从我与梅玲摩尔和马克耶鲁的第一封试探性电子邮件中,我知道:有些人理解。

当然,IPPF网站本身包含有关各种形式的天疱疮和类天疱疮(P / P)以及IPPF提供的服务的大量信息。 然而,通过同伴健康教练,支持团体和年度患者教育会议,与患者的互动已经证明对我来说是最有价值的。 我的工作时间表使我无法参加患者教育会议,直到2014,当我前往芝加哥时,能够通过IPPF网站或各种社交媒体见到我遇到过的许多人。 在芝加哥,我了解到利妥昔单抗作为一种治疗选择的潜力,并参加了有关放松技巧,饮食考虑和意识大使计划等主题的会议(IPPF为减少首发症状之间的时间差距而开展的外展工作)和诊断)。 只是花时间与那些知道我正在经历的人,谁知道每个新病变的瞬间恐惧和愤怒,谁发现如何在中午找到阴暗的斑点,是一个惊人的舒适。

在芝加哥,我不仅签署了帮助意识计划,但我也加入了患者登记处,现在已经被自然史研究所取代。 从那时起,我参加了纽约的病人教育会议(包括一场非常寒冷的大都会队 - 洋基队的比赛!),纽波特海滩和达勒姆(在那里我重新建立了旧友谊并结识了P / P社区的新成员)。 我还会见了当地支持小组的成员; 自愿在2017和2018的大纽约牙科会议上为IPPF展位的工作人员提供帮助; 向数十名当地牙医提供P / P信息; 最近一直倡导IPPF并支持立法,作为国会山稀有疾病周的一部分。

我不会写这一切来告诉你我是一个多么善良的人和坚定的公民。 我本质上不是一个“木匠”,令我惊讶的是,我已经尽可能多地参与其中。 多年来,国际计划生育联合会为我提供了坚实的实际和无形支持基础,使我真正感受到家庭的一份子。 这就是向我灌输卷起袖子和帮助的冲动。

我的PV已经缓解(没有照明和没有药物治疗)超过三年,但IPPF仍然是我生命中重要的一部分。 患者教育系列网络研讨会帮助我保持最新状态,我期待着每一个新的问题 季刊。 我已经为今年10月在费城举行的患者教育会议预留了时间。

处理这种丑陋的疾病是我们任何人都不会选择的。 别搞错了:我希望不需要这个组织。 我希望从来没有必要去见我所爱和钦佩的病人,看护人和工作人员,他们的友谊和承诺对我来说意义重大。 但我感激每一天都有机会与他们分享这段旅程。

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每天,我们的患者服务团队都会听到我们社区的故事,了解天疱疮和类天疱疮的情况。 从被诊断到找到合适的医生到繁荣的治疗后,许多患者表达了类似的挫折感。 然而,我们在IPPF听到的很多故事都有一个共同的希望。

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IPPF患者教育者Ellen Levine和IPPF董事会Debra Teperman。 (照片由Jeff Thiebauth Photography拍摄)

IPPF很高兴地宣布,IPPF患者教育者和寻常型天疱疮(PV)患者Ellen Levine因其与IPPF的合作获得了哈佛医学院院长社区服务奖。 该奖项旨在表明对社区服务的奉献和承诺对当地和/或全球社区产生了巨大积极影响的个人。 该奖项包括向IPPF捐赠的1,000 $。

艾伦住在波士顿,为哈佛医学院(HMS)的基金会 - 亚美尼斯 - 哈佛基金会工作,该基金会支持HMS的主要科学家和意大利的机构,以追求医学领域的科学发现。 作为一名具有意识计划的IPPF患者教育者,Ellen已前往各大学和专业展览,与牙科学生和专业人士分享她的诊断故事,以加速天疱疮和类天疱疮(P / P)诊断时间。

在收到奖励后,艾伦承认,“不久前,我不会向不认识的人透露我的疾病的性质。 我感到很自在地分享这样一个事实,即我患有慢性疾病,更不用说这种罕见疾病了,还有一个名字如此奇怪的人。 现在我意识到传播意识和尽我所能来产生影响是多么重要。 有了这个奖项,我希望在HMS社区内外的人群中提高P / P的认识。“

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基因泰克本周宣布,罗氏赞助的第三阶段PEMPHIX研究评估了利妥昔单抗(利妥昔单抗)与霉酚酸酯(MMF)治疗成人中度至重度寻常型天疱疮(PV)的疗效和安全性。 该研究符合主要终点,并证明Rituxan在达到持续完全缓解方面优于MMF。

“PEMPHIX研究为使用Rituxan治疗寻常型天疱疮提供了额外的临床证据,”首席医疗官兼全球产品开发主管Sandra Horning博士说。 “这些数据还表明,Rituxan可以提供完全缓解率和成功减少皮质类固醇治疗,优于寻常型天疱疮的成人MMF。”

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15,2019三月罗氏宣布,欧洲委员会已批准MabThera®(利妥昔单抗)用于治疗患有中度至重度寻常型天疱疮(PV)的成人,这是一种罕见病症,其特征是皮肤和/或粘膜的进行性疼痛性水疱。 广泛的水疱可导致严重的,危及生命的液体流失,感染和/或死亡。

MabThera是欧洲PV委员会批准的第一个生物疗法,也是60年以上该疾病治疗的第一个重大进展。 经过美国食品药品管理局(FDA)在6月2018和今天的决定批准后,MabThera现已获准在美国和欧洲治疗四种自身免疫性疾病。

“我们很高兴将第一种生物医药带给欧洲患有寻常型天疱疮的50,000人,” 罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管Sandra Horning博士说。 “这项MabThera批准提供了一种急需的新疗法,已被证明可提供比单独使用皮质类固醇更高的缓解率,这可能会导致虚弱的副作用。”

欧洲的批准是基于第三阶段Ritux 3试验的数据,该试验是在法国进行的罗氏支持的随机对照研究,该研究评估了MabThera加上口服皮质类固醇(CS)逐渐减少的方案,与标准剂量的单独CS相比,新诊断的中重度天疱疮患者的一线治疗。 该研究的主要终点是24月完全缓解,未使用CS两个月或更长时间。 该研究表明,与仅接受单独使用CS的人的89.5%相比,使用MabThera治疗的PV患者的27.8%与短期口服CS治疗相结合,在不使用CS的情况下达到完全缓解两个月或更长时间,目前的护理标准。 Ritux 3试验的结果发表在3月2017的柳叶刀上。

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2,2019三月Principia Biopharma Inc.是一家后期生物制药公司,致力于为患有免疫学和肿瘤学方面未满足的医疗需求的患者提供变革性口服治疗,今天宣布了来自PRNA2的Believe-PV研究的1008期临床数据破解研究:美国皮肤病学会(AAD)华盛顿特区年度会议的临床试验计划PRN1008正在开发用于治疗天疱疮的潜在治疗方法,包括寻常型天疱疮(PV)和落叶性天疱疮(PF)。 确认先前报道的临时临床结果,2期研究达到了控制低剂量皮质类固醇疾病活动(CDA)的主要疗效。

“治疗天疱疮患者的主要目标是控制疾病和治愈皮肤,然而一个重大挑战是避免与长期使用皮质类固醇相关的不良事件,这通常是实现临床改善所必需的,”Dedee Murrell博士说。 ,澳大利亚悉尼新南威尔士大学圣乔治医院临床学院皮肤科教授兼主任,首席研究员。 “PRN1008具有快速有效治疗患者疾病的潜力,同时显着降低中度至高剂量皮质类固醇的剂量。”

开放标签2期研究招募了新诊断和复发,轻度至重度天疱疮(包括PV和PF)的27患者。 二十四名患者接受口服PRN1008和低剂量皮质类固醇(LDCS; <0.5mg / kg /天)治疗12周,随访12周。 主要终点是4周CDA(新病灶停止形成,现有病变开始愈合)。 其他次要终点包括完全缓解率和抗桥粒芯糖蛋白自身抗体水平的降低。

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2月,22,2019,Principia Biopharma Inc.,一家致力于为患有免疫学和肿瘤学方面未满足的医疗需求的患者提供变革性口服疗法的后期生物制药公司宣布,摘要已被接受在最新的口头报告在华盛顿特区举行的2019美国皮肤病学会年会上的研究

摘要“相信-PWN1008在天疱疮中的概念PV概念研究的最终结果”将作为最新研究的一部分呈现:3月2,2019,2 10:XNUMXpm ET在宴会厅A的临床试验沃尔特E.华盛顿会议中心。

关于Principia Biopharma
Principia是一家后期生物制药公司,致力于为患有免疫学和肿瘤学方面未满足的医疗需求的患者提供变革性口服疗法。 Principia专有的Tailored Covalency® 该平台使Principia能够设计和开发可逆和不可逆的共价小分子抑制剂,其效力和选择性有可能与可注射生物制剂相媲美,同时保持药丸的便利性。 PRN1008是一种可逆的共价BTK抑制剂,正在针对天疱疮,孤儿自身免疫性疾病患者的3期临床试验和免疫性血小板减少性紫癜患者的2期临床试验中进行评估,这是一种罕见的血液病。 PRN2246是一种跨越血脑屏障的共价BTK抑制剂,已在健康志愿者中完成1期临床试验,并与赛诺菲合作开发多发性硬化症,并可能用于其他中枢神经系统疾病。 PRN1371是成纤维细胞生长因子受体(FGFR)的共价抑制剂,正在膀胱癌患者的1期试验中进行评估。 有关更多信息,请访问 www.principiabio.com.

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以下摘自文章“Breaking Bad:IgG4 in Autoimmunity”from 科学趋势.

IgG4:朋友还是敌人?

by ERIC M. MUKHERJEE和AIMEE S. PAYNE

我们的实验室研究了一种名为天疱疮的罕见且使人衰弱的自身抗体介导的疾病,其中免疫系统产生抗桥粒蛋白的抗体,桥粒蛋白是负责将皮肤细胞保持在一起的蛋白质。 结果是疼痛,有时是致命的,皮肤和粘膜起泡,需要强大的免疫抑制剂,例如类固醇,霉酚酸酯和抗B细胞剂利妥昔单抗用于疾病控制。 因为寻常型天疱疮具有明确的特征,我们将其作为一种模型自身免疫性疾病进行研究,以更好地了解免疫系统为何以及如何犯错,从而我们可以开发更好的方法来逆转这些错误,从而更好地治疗疾病。

已知寻常型天疱疮患者具有IgA1,IgA2,IgG1和IgG4亚类的自身抗体,其中IgG4特别是活动性疾病的标志物。 如上所述,IgG4通常被认为是抗炎抗体,在慢性免疫刺激状态期间诱导以抑制疾病。

养蜂人和接受过敏性脱敏治疗的个体会产生IgG4抗体反应,这些反应被认为可以阻止由IgG1或IgE引起的相同刺激反应引起的症状,这也是人们从儿童时期开始过敏的原因之一。 然而,在寻常型天疱疮中,抗体可变区足以破坏皮肤细胞粘附并引起水疱,因此试图用遵守法则的恒定区抑制这些不规则可变区不能超越这种病理效应。 因此,虽然免疫系统正在尝试所有常用的技巧来阻止疾病,但是B细胞向IgG4亚类的转换不允许寻常型天疱疮患者长大或缓解疾病,而是成为其疾病的定义免疫学特征。

继续阅读完整的文章 科学趋势.

这篇文章最初发表于 科学趋势 10月19,2018。

Principia Biopharma Inc.一家临床阶段的生物制药公司致力于为患有免疫学和肿瘤学方面尚未满足的医疗需求的患者提供变革性口服治疗,今天公布了PRN2在天疱疮患者中完成的开放标签1008期临床试验获得的积极的一线数据(包括寻常型天疱疮(PV)和天疱疮天疱疮(PF))以及PRN3在天疱疮中开始1008期试验。 2期试验的主要疗效终点 - 四周内控制疾病活动(CDA) - 超过50%的患者,PRN1008通常耐受良好。 根据2期试验的结果,Principia启动了PEGASUS研究,这是一项全球性,随机,双盲,安慰剂对照,关键性3期PRN1008临床试验,用于治疗中重度天疱疮患者。

“天疱疮是一种令人衰弱的疾病,需求很高。 我们对2试验的有效性和安全性结果感到鼓舞,并根据这些结果启动了3期试验。 这是Principia的一个重要里程碑,也是将这种新型口服疗法带给有需要的患者的下一步,“Principia首席执行官Martin Babler说。

“PRN1008具有有效治疗患者疾病的潜力,并显着减少对有害皮质类固醇(CS)剂量的依赖,这些剂量一直是该疾病的主要治疗方法,并可能为患者带来类固醇保留,口服治疗的新时代患有这种疾病,“Dedee Murrell博士说,他是澳大利亚悉尼新南威尔士大学圣乔治医院临床学院皮肤病学系教授兼首席研究员。

2试验的完整数据将提交给未来的科学会议。

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星期四,六月7thFDA批准Rituxan用于治疗中度至重度寻常型天疱疮(PV)的成人。

利妥昔单抗 是FDA批准用于PV的第一种生物疗法,并且是60年以上治疗PV的首次重大进展。 FDA以前曾批准Rituxan用于PV治疗的优先审查,突破性治疗指定和孤儿药指定。 有了这个决定,Rituxan现在被批准治疗四种自身免疫性疾病。

“我们希望这一宣布将为我们疾病的其他适应症开启批准之路,并重新关注现有治疗方法,”国际天疱疮和天疱疮基金会执行主任马克耶尔说。

FDA的批准基于Ritux 3试验的数据,这是一项在法国进行的罗氏支持的随机对照试验,该试验使用罗氏生产的经欧盟(EU)批准的利妥昔单抗产品作为临床试验材料。 该研究将Ritux 3方案(欧盟批准的利妥昔单抗产品加短期皮质类固醇[CS])与CS单独作为新诊断的中度至重度天疱疮患者的一线治疗进行比较。 该研究的主要终点是在24月完全缓解而不使用类固醇两个月或更长时间。 (完全缓解定义为完全上皮化并且没有新的和/或确定的病变。)

研究结果显示,与单用CS治疗的PV患者的90百分比相比,用Ritux 3方案治疗的PV患者的28百分比满足终点。 这些结果支持了Rituxan治疗中度至重度PV患者的疗效,同时减少了CS疗法。 这些结果发表在 “柳叶刀” 在3月2017。

一个名为国际大Disease病共识小组的国际专家小组最近就诊断和治疗天疱疮中的天疱疮提出了新的建议 美国皮肤病学会杂志。 根据现有的欧洲治疗指南,德尔福调查过程被用来帮助达成国际专家共识。 共识包括建议使用抗CD20单克隆抗体(Rituxan)和皮质类固醇作为中度至重度天疱疮的一线治疗选择。

国际计划生育联合会的作用

IPPF旨在为您提供有关此批准治疗的主要信息来源,并可用于在未来几个月内回答您的问题。 如果您将Rituxan视为潜在疗法,请咨询您的医疗保健提供者。 告诉他们你的病史,并询问潜在的副作用。

IPPF的 同伴健康教练 (PHC)是天疱疮,类天疱疮患者谁帮每年超过1,200患者和医护人员。 这些经过特殊训练的PHC可减少患者的焦虑和不确定性,同时提供无偏见的疾病和治疗知识。 您可以通过社交媒体,电子邮件,电话和面对面的支持找到我们的PHC参与社区活动。 我们的PHC计划的目标是确保我们在尽可能短的时间内帮助每个需要帮助的人。

基因泰克接入解决方案

基因泰克公司是生产利妥昔单抗(利妥昔单抗)的药物公司。 基因泰克接入解决方案 是考虑将利妥昔单抗作为治疗选择的人的资源。 无论您是否有健康保险,直接联系Access解决方案可能都值得。

Access Solutions可以通过以下方式提供帮助:

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访问Access Solutions以了解更多信息.

Syntimmune最近宣布SYNX1在寻常性天疱疮和foliaceus患者中的001b概念验证试验获得了积极的初步结果。 IPPF分享有关研究和治疗的好消息令人兴奋。 从Syntimmune可以找到完整的新闻稿 请点击此处。。 以下是摘录:

Syntimmune公司是一家临床阶段生物技术公司,开发针对FcRn的抗体治疗药物,今天宣布SYNT1对寻常性天疱疮和天疱疮病人的SYNX001概念验证试验获得了积极的初步结果。 数据显示SYNT001具有临床意义的益处,具有与1a期研究中观察到的类似的有利安全性和耐受性分布。

“对于患有天疱疮的严重症状和并发症的患者,仍然存在明显的未满足的安全和快速治疗需求,”该大学助理教授Donna Culton博士说。北卡罗来纳医学院。 Culton在5月1-16,19在佛罗里达州奥兰多举行的国际皮肤科学会议上提出了2018b期研究的初步结果。 “这些初步数据表明安全性以及通过治疗SYNT001可以快速降低PDAI评分并降低IgG水平,这为支持这种药物作为潜在的新治疗选择的进一步研究提供了支持,”Culton说。

阅读Syntimmune的新闻稿,包括其他信息。

Genentech最近宣布了一项重要的FDA决定,可能会影响未来的天疱疮治疗方案。 在IPPF,当我们分享与研究和治疗相关的好消息时,这是特别令人兴奋的。 可以找到Genentech的完整新闻稿 请点击此处。。 以下是摘录:

美国食品和药物管理局(FDA)已接受基因泰克的补充生物制剂许可证申请(sBLA),并授予优先审查使用Rituxan®(利妥昔单抗)治疗寻常型天疱疮(PV)的优先权。 去年,FDA批准Rituxan用于治疗PV的突破性治疗指定和孤儿药物指定。

“我们致力于开发具有有限治疗选择的罕见疾病药物,如寻常型天疱疮,”首席医疗官兼全球产品开发负责人Sandra Horning说。 “我们期待着继续与FDA合作,希望能为患者提供治疗这种严重并可能危及生命的疾病的新疗法。”

sBLA提交的数据来自罗氏支持的法国随机试验的数据,该试验评估了Rituxan加上低剂量口服皮质类固醇(CS)治疗的逐渐减少的方案,而标准剂量的单独使用CS作为一线治疗的患者。新诊断的中重度天疱疮。 研究结果表明,Rituxan可显着改善寻常型天疱疮的缓解率和CS治疗的成功逐渐减量和/或停止。 这些结果发表于3月2017的“柳叶刀”杂志上。 Genentech目前正在进行PV的另一项III期研究,该研究正在评估Rituxan加上与Cellcept(PEMPHIX,NCT02383589)相比的逐渐减少的CS方案。

阅读Genentech的新闻稿,包括其他信息和参考资料。

1月份,我的丈夫2013被诊断为前列腺癌。 谢天谢地,手术后他没有癌症。

但是在五月份的时候,我们整个世界似乎都在颠倒,他回家的时候嘴里非常不正常。 担心癌症已经回来,托尼去了我们的家庭医生,立即被送到口腔外科医生进行活检。 他在几天之内就得到了结果,但爆发像野火般蔓延。 到下一个星期,它已经到达他的整个口腔,窦腔和喉咙。 他痛苦不堪,不能吃喝,几乎不能说话。

那天开车回家的时候,我们都保持冷静,记得医生说的话。 当我们到家的时候,我们都直接到电脑去研究PV,这是错误的。

医生坐在口腔外科医生的办公室里,看起来像是一个永恒的等待结果,医生向我们保证,这不是癌症,而是告诉我们托尼寻常型天疱疮(pemphigus vulgaris)。 这是我们从来没有听说过的,医生也不是那么熟悉。 他很快向我们解释了他对这种疾病的了解,并把Tony转交给一位皮肤科医生。

那天开车回家的时候,我们都保持冷静,记得医生说的话。 当我们到家的时候,我们都直接到电脑去研究PV,这是错误的。 值得庆幸的是,熟悉PV的皮肤科医生能够很快见到他。

为了了解这种疾病,我在互联网上搜索了一个支持小组,并偶然发现了贝基·斯特朗的视频。 在与一个自称是光伏支持组织的人经历了一段不愉快的经历之后,我对IPPF进行了更多的研究,并最终与Becky进行了接触。 我们见面喝咖啡,这是我们与病人的第一次联系 - 一个懂得的人 - 一个经历过同样痛苦和待遇的人 - 最后是与Tony有联系的人。 与贝基的谈话给了托尼有信心联系同伴健康教练杰克谢尔曼,谁给了他最需要的时候,他需要的支持。 我们不能够感谢杰克。 我们德克萨斯州奥斯汀的IPPF患者会议的访问是无价的。 你怎么能够找到一个同样的罕见病患者的价格,更不用说整个病房愿意分享他们的故事,并保证你有希望?

不幸的是,在21治疗泼尼松和Cellcept的几个月后,治疗效果不足以控制Tony病。 他现在正在芝加哥伊利诺伊大学看专科医生,并被推荐用于IVIg和Rituxan治疗。 他已经完成了所有的预测试,正在等待保险许可和开始日期。 这些治疗费用非常昂贵,因此家庭可以提供帮助以支付部分医疗费用。 IPPF慷慨地向我们提供材料以帮助教育每个人,我们希望传播这种疯狂,混乱疾病的意识。

去年正在成为一个非常重要的一年。 我刚刚获得了新闻学的副学士学位,并且在秋天都转到了四年制大学去攻读文学学士学位。最重要的是,我在二月份变成了21,期待能够品尝到所有令人兴奋的年轻成年人不得不提供。 正是在同一个月,一切都改变了。

我注意到鼻子上有一些看起来很无辜的水泡,很脆弱。 虽然这是我以前从来没有经历过的事情,但我什么都没想,等着皮肤自己痊愈。 它从来没有。 接下来的几个星期,我的病情变得越来越严重:刷牙后血液的味道和红色的斑点总是出现在我的脸上,脸上的伤口已经成倍增加,我的身体其余部分都会受到任何轻微的力量或摩擦的冲击。

五月到来的时候,我正在生活一部恐怖电影。 早晨,我的皮肤开始剥落,一丝一毫的触碰,我的衣服粘在我身上的水泡上。

在这一点上,我看到了我的牙医和三位不同的皮肤科医生,他们谁都不能直接回答我的问题。 牙医把我的症状归咎于疏忽的卫生习惯,其他人则认为这是一种积极的痤疮形式,然后开了各种药膏和面霜。 等待几个星期的改善变成了几个月,我脸上开始的伤口也出现在我的胸部和背部。 我和皮肤科医生的约会开始感觉像是一个情节 暮色区域同时让我接触到各种各样的光疗,并且没有结果,没有人能够完全回答我的问题。 但他们总是愿意开出更多的药品。

五月到来的时候,我正在生活一部恐怖电影。 早晨,我的皮肤开始剥落,一丝一毫的触碰,我的衣服粘在我身上的水泡上。 我的日子受到暴露肉体的痛苦,我对恢复的信心摇摆不定,以及对未知的恐惧越来越大。 到了睡觉的时候,我害怕醒来,看看早晨有什么新的身体伤口在等着我。 我开始想, “我会再一次吗?”

我已经决定,不要等待空洞的承诺履行,我需要的结果。 我和母亲亲自动手,研究了自己的症状,并拜访了一位传染病专家。 至今为止,我还是无能为力,在这几个月的时间里,这个疾病几乎把我撕碎了,于是我相信这是我从外部获得的东西。

当专家分析了我的皮肤活组织检查后,他告诉我,我的感染不是一种感染,而是一种称为寻常型天疱疮的自身免疫性疾病。

。 。 。 你比其他人更了解你的身体。

每年XN​​UMX-1新病例中,每年有超过一百万人在寻求天疱疮,这是一种非常罕见的自身免疫性疾病,会导致身体错误地自我攻击,在皮肤上和嘴里形成疼痛的起泡病灶。 虽然目前还没有治愈的方法,但是使用免疫抑制药物和静脉注射治疗有许多缓解的病例。

起初,当我发现这不是一种外来的细菌或严重的过敏反应,正在破坏我的皮肤时,我感到震惊 - 这是我自己的身体对我反抗。 这个令人惊讶的诊断,使我从不把自己的健康看成是理所当然的,即使自五月份那个重大的日子以后,我有了明显的改善,但我仍然在修复和学习如何应对自己的病情。

通过漫长的旅程,我学到了有关自己和人生真正重要的宝贵经验。 无论你是否有一个起泡的自身免疫性疾病或任何其他显而易见的情况,不管别人怎么看待你的外表。 他们永远不会知道你面临的挑战和你赢得的战斗。 最好的部分是知道你已经经历了这一切而幸存下来,并因为那些困难而变得更加强壮。

毫无疑问,有些日子会比别人好,但是当你觉得自己被这些负面情绪所压倒时,要记住用爱来包围自己。 我非常感激我的亲人们给我的支持和关怀,特别是我的父母,他们在从Coachella山谷到San Bernardino的每一位医生的陪同下都在我身边。 他们是仍然照在我最黑暗的时刻的光芒。 即使是谈话的爱好或者朋友,也要找到让你快乐和坚持的感觉。 幸福是最强的药物,即使你的情况不是这样,你也应该感到最好。

最后,我学到的最重要的一课就是你比其他人更了解自己的身体。 如果您遇到不满意您的问题或回答您的重要问题的医生,请不要解决; 寻求你需要的帮助,直到你找到一个你有信心会听你的医生。 我花了几个月误诊和被视为我的意见和担忧是不相关的。 当你知道什么是非常错误的时候,你应该始终得到一个有你最大利益的医生的全力支持。

有时生活会给我们带来最意想不到的挑战,但我们必须继续舒适地度过未来的日子。 尽管一年中大部分时间都被关在家里,但我目前正在加州圣巴尼卡利诺校区的大学读书,并不打算让我的病情得到最好的治疗。 我的身体可能会与自己交战,但我知道我最终会胜利。

大家好! 因为我的天疱疮终于得到了控制,因此为国际计划生育基金会工作已经有五年多的时间了。 我从与基金会的第一次接触中知道,这是一群了不起的人。 我为我们的社区聚集在一起,为彼此聚会感到骄傲。 我们真诚地关心彼此是惊人的。

外联经理的职位对我来说是新的,对于国际计划生物联盟也是新的。 这个位置被创建成病人支持和意识运动之间的联系。 虽然这些项目有不同的侧重点,但是它们是通过教育,早期诊断和促进P / P患者的最佳治疗的共同目标而联合起来的。

结果,我的一半时间将用于支持病人。 如果有任何感染我们疾病的人有问题,意见或疑虑,我是他们的第一个接触点。 我有责任为所有与我联系的人提供清晰,准确的信息和资源。 我还将制作和修改印刷和在线资料,并帮助促进当地支持团体,会议和耐心的教育电话。

我的另一半工作将用于提高医学界对P / P的认识,目的是减少患者的痛苦和诊断延迟。 当前,意识运动的重点是牙齿外展。 我将在大学中协调患者的演讲,并寻求招募,培训和监督其他患者演讲者和志愿者。 我还将在会议上为牙医和医疗专业人员协调展览摊位。 我的目标是传承我所学到的知识,并利用我的知识来改变P / P患者的生活。 IPPF给了我这个难得的机会。” 听起来好像很多工作,而且确实如此,但我为挑战做好了准备! 由于我作为PV患者的身份以及我过去在医疗保健领域的工作,我感到自己有资格同时在两个社区工作。 我承诺将不懈地努力,为我们社区以及牙科,医疗和护理界的人们提高生活质量。

我知道,如果不是国际计划联盟的话,我今天就不会在这里。 你们中许多人在我生命中最低的一段时间里给了我支持,同情和鼓励。 当我被诊断时,我还年轻。 我很害怕,感到孤立。 但是我的IPPF朋友改变了这一切。 我想为别人做。 我的目标是传递我学到的知识,并运用我的知识改变P / P患者的生活。 而且IPPF给了我这样一个很好的机会。

请知道你可以通过电子邮件与我联系 becky@pemphigus.org 或致电(916)992-1298 x105。 我会努力为您提供所需的答案。 我在这里等你。

作为IPPF的患者教育者,我有绝佳的机会在全国各地旅行到不同的牙科学校,并就寻常性天疱疮(PV)的旅程进行演讲。 让一百个人同时听我的故事是一种令人振奋的经历。 但观众与我的关系也很重要。 我是一个人,而不仅仅是一个病人。 我必须坦诚面对自己的旅程。 观众必须与痛苦,痛苦,幽默感以及拥有PV的所有起伏有关,以形成有力的记忆。 但是,这是怎么发生的呢? 我如何找到独特的方法,不仅可以在课堂上,而且可以在往返大学的旅途中提高认识?

  1. 外观很重要 - 我们都听到我们的母亲告诉我们离开房子前穿干净的内衣,对吧? 这也不例外。 看起来整洁有助于提供可信度。 它也可以帮助你看起来有吸引力。 另外,你越享受生活,越多的人会想要在你身边。
  2. 不要忘记橙色太阳镜 - 橙色 #healourskin太阳镜 是一个巨大的关注者。 我穿我的任何地方! 我把它们放在车里,挂在领子上,戴在头顶上。 我穿他们度假和周围的城镇。 许多人阻止了我,问道:“橙色眼镜是怎么回事?”对这个问题有一个简短但公开的答案很重要。 我的是,“你知道乳腺癌的粉红丝带吗? 那么,我有一种罕见的自身免疫性疾病,这是提高认识运动的一部分。“人们通常跟进”这叫什么?“谈话从那里起飞。 我还带着一对额外的双人旅行,给我一路上遇到的人,这导致其他人询问关于眼镜和PV。
  3. HI! - 这是倡导者可以说的最重要的事情。 这是打开与另一个人,小组或观众沟通的大门。 这对听众来说并不吓人,而且大多数人都说笑话。 不要忘记也要注视眼睛。
  4. 有吸引力 - 不仅要说话,而且要倾听也很重要。 我通常不会谈论PV。 相反,我谈论的是长长的线条,美丽的天气,甚至是有人穿着的伟大珠宝。 注意人们如何回应你。 虽然你可能想要讲述你的人生故事,但是对于一些人来说可能是压倒性的。 听取他们的问题,并诚实地回答他们,不要过度分享。
  5. 勇敢起来 –该策略在杂货店或公园中的作用与在飞机上或大学中的作用相同。 告诉某人有关眼镜的信息,并询问您是否可以将其照片用作“意识运动”的一部分。 当我飞行时,我通常会要求乘务员戴着眼镜拍照。 我解释说我要去一所大学演讲,而眼镜是“意识运动”的一部分。 最糟糕的情况是什么? 他们会说 没有。 那么,我会微笑,亲切地谢谢他,坐下来。 无论如何,我可能再也见不到他们了。 但是,如果他们说 ,它打开一个完整的对话框。 有时甚至要求飞行员在我们登陆后能否拍照。 我邀请那些邀请我上课的教授也是这样。 教授知道我是意识运动的一部分,通常很乐意。 一旦有人这样做,别人就会询问发生了什么事情。 每项调查都是传播意识的机会。
  6. 自拍枝 好吧,也许接近别人不是你的事。 但我敢打赌,你已经采取自拍。 在阅读“季刊”,抚摸狗,抱着一个新的婴儿,或与你最好的朋友一起拍照时,戴上橙色太阳镜。 只是不要忘记张贴图片 #healourskin!

有传播意识的机会。 只需花一点时间就可以识别并采取行动。

还有其他数百种方法可以成为我还没有想到的倡导者。 那就是你进来的地方。把我的建议和运行。 我希望我已经告诉过你可以做些什么来帮助IPPF传播这个词。 把你的独特的旋转的意识运动。 请不要忘记分享您的照片 - 标记IPPF并使用哈希标记 #healourskin。 我迫不及待想看看你想出了什么!