标记档案: 利妥昔单抗

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3月,15,2019,罗氏宣布,欧洲委员会已批准MabThera®(利妥昔单抗)用于治疗患有中度至重度寻常型天疱疮(PV)的成人,这是一种罕见病症,其特征是皮肤和/或粘膜的进行性疼痛性水疱。 广泛的水疱可导致严重的,危及生命的液体流失,感染和/或死亡。

anitgen的图像Genentech最近宣布了一项重要的FDA决定,可能会影响未来的天疱疮治疗方案。 在IPPF,当我们分享与研究和治疗相关的好消息时,这是特别令人兴奋的。 可以找到Genentech的完整新闻稿 请点击此处。。 以下是摘录:

美国食品和药物管理局(FDA)已接受基因泰克的补充生物制剂许可证申请(sBLA),并授予优先审查使用Rituxan®(利妥昔单抗)治疗寻常型天疱疮(PV)的优先权。 去年,FDA批准Rituxan用于治疗PV的突破性治疗指定和孤儿药物指定。

“我们致力于开发具有有限治疗选择的罕见疾病药物,如寻常型天疱疮,”首席医疗官兼全球产品开发负责人Sandra Horning说。 “我们期待着继续与FDA合作,希望能为患者提供治疗这种严重并可能危及生命的疾病的新疗法。”

sBLA提交的数据来自罗氏支持的法国随机试验的数据,该试验评估了Rituxan加上低剂量口服皮质类固醇(CS)治疗的逐渐减少的方案,而标准剂量的单独使用CS作为一线治疗的患者。新诊断的中重度天疱疮。 研究结果表明,Rituxan可显着改善寻常型天疱疮的缓解率和CS治疗的成功逐渐减量和/或停止。 这些结果发表于3月2017的“柳叶刀”杂志上。 Genentech目前正在进行PV的另一项III期研究,该研究正在评估Rituxan加上与Cellcept(PEMPHIX,NCT02383589)相比的逐渐减少的CS方案。

阅读Genentech的新闻稿,包括其他信息和参考资料。

迄今为止的结果

我在7月份的17,2014,第一次输液后一个月,第二次输液后两个星期,跟威廉姆斯博士进行了后续的预约。 她看着我,我发誓她的下巴掉了下来。 她对我的回答如何感到惊讶。 这是一个有趣的约会!

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她在我接受治疗前不久咨询了安哈尔特医生。 安哈特博士建议在第二次输注(8月1)后一个月停用硫唑嘌呤,并开始缓慢泼尼松锥形。 我问威廉姆斯博士是否应该在计划前两周停止服用硫唑嘌呤。 我们同意我应该停止服用。 一药下来!

从那以后我就没有服用硫唑嘌呤。 更好的是,我已经连续泼尼松锥度。 我每隔一天就开始使用25毫克。 一个星期后,在23,2014(第二​​次输注三周后)我拍了这些照片。 我完全没有病变! 我至少可以说是欣喜若狂。 这远远超过了我最疯狂的梦想!

在一月份的2014上,我每隔一天都要服用2毫克的泼尼松。 这是我曾经服用的泼尼松的最低剂量。 最好的消息是我的皮肤完全没有病变。 当然,我有一两个小的,但没有什么不能很快清理。 考虑到我从哪里开始,相当惊人

我不是要求缓解 - 但! 虽然我很容易对自己的康复有信心,但我更愿意说我对未来的天疱疮生活非常乐观。 多年来我所了解到的这个疾病是事情可以很快改变。 我可能会完全缓解,或者最终可能需要新一轮利妥昔单抗。 无论哪种方式,我相信我会比不选择利妥昔单抗更好。 为此我非常感激!

持续的支持和教育

每个人都是这样,一个人。 这些疾病不像更常见的疾病,如II型糖尿病。 如果您在糖尿病诊断后去10医生,您可能会听到相同的结果,并期待相同的结果。 由于天疱疮和类天疱疮罕见,超级孤儿自身免疫性疾病,您的结果和建议可能会有所不同。

尽管我是一名同伴健康教练,但马克·耶尔仍然是我的教练。 多年来,他给了我很多时间,知识和支持,对此我感激不尽。 我的目标是帮助Marc这样的病人帮助我,每天都与他们分享这些知识。 接触到IPPF并利用其丰富的知识和患者资源。 如果你能参加IPPF患者会议,我鼓励你 - 我恳求你 - 去。 信息和团契真的有所作为!

最后,我对你的建议是积极主动的对待你的护理和治疗。 与你的医生合作,建立一个致力于你的成功的团队。 分享您从教练那里学到的东西,参加会议或与医生召开电话会议。 请他们联系IPPF,他们将与P / P专家联系起来。 无论你做什么,这是你的健康和生活质量的危险,所以做出知情的,受过教育的决定。 我做了,不能更快乐!

祝你好运,身体健康!

第一部分
第二部分

输液的时间

随着治疗的临近,我对威廉姆斯博士提出了很多问题。 她觉得肿瘤医生有更好的回答,所以她安排了一个咨询。 这是一个伟大的举动。 肿瘤医生回答了我所有的问题。 他说,处方和管理Rituxamab是输液室每天的事件。 他表示,他们将这种治疗方法应用于健康状况很差的白血病和淋巴瘤患者。 由于我身体比较健康,所以他对我的并发症的担心是微乎其微的。 这是令人放心的。

我必须做大量的实验室测试,这对于影响免疫系统的静脉治疗是很常见的。 我接受了几种类型的肝炎,艾滋病,结核病和其他传染病的检测。 你可以从我的“之前”的图片看到我的皮肤有多糟糕。

我使用类风湿性关节炎方案(在1,000和1天静脉注射15毫克)治疗。 我的第一个剂量是在17,2014六月份进行的,持续了6小时; 七月二日1,2014持续了4小时。 除了由类固醇滴剂引起的一点点不安之外,我感到宽慰,我完全没有任何副作用或反应。 它从字面上感觉就像我正在得到一个常规的盐溶液输液。

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当我进行第二次输注时,我的疾病活动没有变化。 我没想到至少有一个月会有任何变化。 令我惊讶的是,正如你通过这张照片比较所看到的,我在第二次输注后一周就看到了改善的迹象! 我仍然每隔一天服用250毫克的硫唑嘌呤和25毫克的泼尼松。

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请继续关注下周杰克·谢尔曼“走向利妥昔玛”的故事

第一部分
第三部分

天疱疮是潜在的致命性自身免疫性表皮大疱性疾病。 利妥昔单抗是一种治疗难治性天疱疮的新型疗法。 然而,利妥昔单抗在儿科年龄组中的安全性和有效性的临床数据有限。 在这里,我们报告了一个11岁男孩的童年寻常型天疱疮谁没有响应地塞米松脉冲疗法,随后用利妥昔单抗治疗,并取得完全缓解。

http://www.ijdvl.com/article.asp?issn=0378-6323;year=2012;volume=78;issue=5;spage=632;epage=634;aulast=Kanwar