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Aimee S. Payne,医学博士,博士和Nicola J. Mason,BVetMed,博士

Aimee S. Payne,医学博士,博士和Nicola J. Mason,BVetMed,博士

转型研究奖将支持进一步的天疱疮研究

Nicola J. Mason,BVetMed博士,宾夕法尼亚大学兽医学院医学与病理学副教授,Aimee S. Payne,医学博士,博士,Albert M. Kligman佩雷尔曼学院皮肤病学副教授在宾夕法尼亚大学医学院获得了着名的NIH主任转型研究奖。 该奖项是NIH共同基金的高风险,高回报研究计划的一部分,该计划旨在通过高度创新的研究支持极具创造力的科学家,加快生物医学发现的步伐。

当身体的免疫系统错误地攻击正常组织,从而引起类风湿性关节炎,系统性红斑狼疮和1型糖尿病等疾病时,就会发生自身免疫。 据约翰霍普金斯大学的自身免疫疾病研究中心称,至少有一千万美国人患有由自身免疫引起的八十多种疾病。 根据这笔资助,梅森和佩恩正在寻求评估一种基因工程细胞疗法,以治疗患有天然自身免疫性皮肤病(称为天疱疮)的宠物狗。 狗是自然发展天疱疮的少数其他物种之一,并且该病症反映了人类患者的天疱疮。 评估这种治疗具有这种使人衰弱的疾病的宠物狗的方法可能最终导致对人类的突破性治疗。

“使用这种独特的方法成功治疗家犬的自身免疫不仅是兽医学的一个突破,”梅森说,“但也可能改变人类自身免疫性疾病的治疗方式。 我们相信这项工作可能有助于广泛的犬类和人类疾病的细胞免疫疗法的翻译,包括自身免疫,移植排斥,传染病和癌症。“

梅森和佩恩将继续专注于他们的新型基因工程嵌合自身抗体T细胞(CAART)免疫疗法及其引起抗体介导的疾病持久缓解的潜力。

“我们对伴有自然发生的自身免疫性疾病的伴侣犬进行CAART免疫治疗的研究将与我们开发类似人类疗法的努力相辅相成,”佩恩说。 “通过比较这些复杂的细胞免疫疗法如何在狗与人类中发挥作用,我们将更好地了解如何设计和提供这些疗法以预防疾病。”

Mason从伦敦大学获得BVetMed,并获得宾夕法尼亚大学博士学位,是一名经过董事会认证的兽医内科医生和免疫学家。 在过去的十年中,她一直积极参与评估患有淋巴瘤,骨肉瘤和血管肉瘤的客户所有犬的免疫疗法的免疫反应。 梅森的研究实验室目前正在开发用于患有B细胞淋巴瘤的狗的CAR-T细胞疗法,并且她在评估狗的CAR-T细胞疗法的第一个临床试验中担任PI和首席研究员。

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Syntimmune最近宣布SYNX1在寻常性天疱疮和foliaceus患者中的001b概念验证试验获得了积极的初步结果。 IPPF分享有关研究和治疗的好消息令人兴奋。 从Syntimmune可以找到完整的新闻稿 点击此处。。 以下是摘录:

Syntimmune公司是一家临床阶段生物技术公司,开发针对FcRn的抗体治疗药物,今天宣布SYNT1对寻常性天疱疮和天疱疮病人的SYNX001概念验证试验获得了积极的初步结果。 数据显示SYNT001具有临床意义的益处,具有与1a期研究中观察到的类似的有利安全性和耐受性分布。

“对于患有天疱疮的严重症状和并发症的患者,仍然存在明显的未满足的安全和快速治疗需求,”该大学助理教授Donna Culton博士说。北卡罗来纳医学院。 Culton在5月1-16,19在佛罗里达州奥兰多举行的国际皮肤科学会议上提出了2018b期研究的初步结果。 “这些初步数据表明安全性以及通过治疗SYNT001可以快速降低PDAI评分并降低IgG水平,这为支持这种药物作为潜在的新治疗选择的进一步研究提供了支持,”Culton说。

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