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作为NORD IAMRARE™注册合作伙伴,IPPF很自豪地分享了一本新书“患者的力量:告知我们对罕见疾病的理解”,今天由国家稀有疾病组织(NORD)和三重奏组发表。健康。

由于您的疾病,您的日常活动是否受到严重限制? 然后,您就是能够最低限度地执行常规日常工作的11%。 如果您因药物或治疗而在日常活动中受到任何限制,那么您是68%的人之一,他们表示他们有轻度,中度或严重的限制。 我们知道,因为700的人告诉了我们! IPPF登记处(www.pemphigus.org/registry)为我们提供患者的诊断和治疗经验信息。 随着更多数据的出现,IPPF将在决策者和保险提供商中处于有利地位。 在2012年会期间,IPPF主席David Sirois博士说:“赋予组织权力的是信息。”这个简单的声明反映了IPPF的倡导和意识目标:为临床医生,研究人员和保险提供商提供更多信息有关天疱疮和类天疱疮患者的知情决定。 Sirois博士向与会者提出挑战,要求他们加入Regis- try。 现在,我要求你这样做:加入登记处。 我们需要你的帮助。 “该注册表对我们组织的定位至关重要,我们的下一步是在同行评审的期刊上发表这些研究结果,例如”研究性皮肤病学杂志“。一旦我们这样做,其他科学家,研究人员和临床医生可以使用这些重要数据,以便我们可以改变观念和实践,使所有患者受益。 然而,我们还没有达到我们神奇的1,000数量。 我们有721--全世界成千上万的患者 - 站起来说,“我想要有所作为!”你可以改变天疱疮和类天疱疮患者的诊断和治疗方式,只需要15分钟。 请记住,您的个人信息是出于任何原因与任何人共享的。 我们掌握的信息很棒,但是如果没有太阳节病患者,IVIg使用者和一般男性的更多参与,我们只能看到可能改变一切的部分图片。

以下是注册表中的一些简要信息:

•73所有P / P患者均为女性

•65所有P / P患者中有%(PV)(11%有BP)•11%也有甲状腺疾病(5%有风湿性关节炎)

•70%只看到皮肤科医生 - 即使41%喉咙/口腔有病变。

正如你所看到的那样,这些信息是有说服力的,但如果这不能反映你的话,那我们就需要你的数据! 数据可以按照性别,年龄和疾病类型进行分类(请参见上一页的“从内部查看PV”)。 1,000的目标将使我们的登记处成为研究人员可获得的最大的天疱疮和类天疱疮数据集。 请尽全力帮助到处的病人。 欲了解更多信息或参与,请访问www.pemphgius.org/registry。

国际计划联盟首席执行官Zrnchik先生和前董事会成员Sahana Vyas博士星期五下午晚些时候开始了这个周末。 将提供对即将到来的周末的概述,并强调社区参与国际行动计划的重要性。 志愿服务,筹款和参与项目都是每个人都可以得到支持的方式。

博士学者阿什哈博士(Animesh Sinha)从天疱疮会议开始。 他讨论了这种疾病的临床特征,以及如何形成攻击你的皮肤细胞中的胶的特异性抗体,以及细胞在显微镜下脱胶时的样子。 辛哈博士谈到了天疱疮的遗传标记,以及在某些人群中比其他人更频繁地发现天疱疮的发病率。 他给新诊断的病人提供了一个很好的照片,说明这种疾病是怎么样的。 最后,辛哈博士鼓励患者及其亲属捐献血液,以进一步研究天疱疮的成因,并创造更好的治疗方法。

Amit Shah博士(布法罗大学)在IPPF登记处介绍了这些数据告诉我们的情况。 天疱疮和类天疱疮是罕见的疾病,所以注册表有助于促进对世界各地疾病的认识。 该研究的主要目标是调查登记患者的不同特征。 注册表显示性别患病率,平均年龄和种族/基因细分情况。 注册数据告诉我们更多的女性被诊断出来,平均发病年龄是40-60年。 数据显示女性比男性有更多的粘膜活动,而男性更容易出现皮肤损伤。 这些发现将有助于研究人员和医生扩大他们对这种疾病的认识。

Razzaque Ahmed博士(波士顿疱疹疾病诊所)在深夜对天疱疮进行了总结。 他解释了类天疱疮与天疱疮的不同之处在于水疱的位置和外观。 他说粘膜类天疱疮(MMP)和瘢痕性类天疱疮(CP)通常影响中年(和老年)个体。 他解释了大疱性类天疱疮(BP)和MMP与眼睛MMP之间的差异,气管也可能受到影响。 艾哈迈德博士强调,早期诊断和治疗是必不可少的,尤其是MMP(个体可能会因为疤痕而失去视力或呼吸能力)。

Sahana和Will将在周六的会议上受到热烈的欢迎,随后是IPPF董事会主席Badri Rengarajan博士。 巴德里从国家计划生育政策对于P / P人群的重要性开始,这些人是新近诊断出来的疾病,缓解期以及到处都是。 他告诉听众,基金会可以免费为病人,护理人员,家庭成员和医疗专业人员提供所有的资源。 了解这一点,基金会今后几年继续帮助他人也同样重要。 巴德里提到了基金会帮助患者的四种方式:提高生活质量; 减少诊断时间; 理解和应对耀斑; 并支持新的诊断方法和研究。 要求观众在需要帮助时接触基金会,并支持基金会增加我们的服务。

谢尔盖·格兰诺博士(加利福尼亚大学欧文分校)讨论泼尼松(皮质类固醇通常被称为)和类固醇是如何工作的。 他提到类固醇的副作用,并影响患者。 他建议治疗过程应该是一个团队的努力。 Grando博士还介绍了辅助药物(减少类固醇剂量)以及使用IVIg和免疫抑制剂以减少疾病活动。

拉扎克·艾哈迈德博士(Dr. Razzaque Ahmed)回到治疗副作用的讨论阶段。 他评论了P / P的极端情况如何在烧伤部门中结束 - 这不是一个适当的治疗方法。 艾哈迈德博士建议病人的治疗医师应该被告知是什么药物正在服用,所以治疗额外的问题是仔细协调。 他谈到泼尼松的副作用和跟踪他们与你的医生分享的重要性。 他讨论了免疫抑制剂(如Imuran®,CellCept®和Cytoxan®及其与癌症的联系),IVIG,Rituxan®和其他治疗方法的副作用。 最后,艾哈迈德博士强调与所有病人的医生进行公开的沟通,以确保尽可能好的护理。

你知道13每年要收集几百万升血浆吗?从这个血浆中提取的抗体是什么使得IVIG? Michael Rigas博士(KabaFusion)在他的演讲中解释了这一点。 他告诉观众毒品是如何制造的,它来自哪里,为什么它要花钱。 里加斯博士随后解释了如何给予患者,以及输注后患者应该期望什么。 他说IVIG作为P / P治疗未被美国FDA批准。 他最后说,在患者接受IVIG之前需要考虑许多因素,如果您有任何疑问,请与您的医生交谈。

Grant Anhalt博士(约翰霍普金斯大学)介绍了PV的生理学。 他解释了细胞如何以及为什么彼此分离。 他说,目前开处方的许多抗炎药物对抑制抗体产生没有任何作用。 他提供了Imuran®,CellCept®,IVIG和利妥昔单抗的概述,以及他们如何在P / P上开展工作。 他发现利妥昔单抗治疗PV非常成功,没有癌症药物常见的副作用。 安哈特博士描述了利妥昔单抗如何破坏成熟的B细胞用于6-9个月,以及几项研究的结果如何显示利妥昔单抗在PV的早期阶段的成功。

Victoria Carlan(IPPF董事会成员,加拿大天疱疮和天疱疮基金会创始人)谈到了个人支持网络。 她开启了自己的个人光伏旅程,解释了她的支持网络的重要性,以及她如何使用它来与P / P成功生活。 这使她能够找到答案并找到鼓励。 她解释了支持网络如何能够建立身体,心理和情感上的优势。

IPPF意识项目经理Kate Frantz谈到了IPPF的意识运动。 建立医学界的意识对于减少患者的诊断时间非常重要。 她说,我们都可以用我们赢得的方式帮助提高认识。 一种方法就是成为你所在社区的意识大使。 意识大使将进入他们的社区传播P / P意识。 其他人可以写信给报纸,在专业聚会上发表意见,并在社区中吸引其他人。 她强调通过社交媒体传播意识的重要性,以帮助创建一个“品牌”,其他人可以涉及到IPPF和P / P。

IPPF意识运动的患者教育工作者之一Rebecca Strong讨论了传播意识的其他方法。 人们可以写信给他们的联邦,州和地方代表,鼓励他们参与改善您的健康和支持立法,使我们所有人受益。 成为你自己的倡导者,问问你可能会为你提供帮助的人。 “一个人的力量”真的有道理。

Firdaus Dhabhar博士(斯坦福大学)介绍了压力和自身免疫问题。 Dhabhar博士讨论了在压力下发生的生物反应并不总是负面的,但可以是积极的。 短期的急性应激(如手术,疫苗接种等)可以增强免疫应答。 然而,长期的长期压力对身体有负面影响。 长期的压力,目标是通过更好的睡眠,营养,运动,平静的活动,或任何适合你的工作来减少其影响。

在星期天,患者参加了一个病人小组讨论的中心舞台。 我们的小组成员包括IPPF高级同伴健康教练Marc Yale(MMP / OCP),Becky Strong(PV),同龄人健康教练Mei Ling Moore,PVP董事会成员Rebecca Oling和Janet Segall。 问题包括个人最佳实践,处理副作用和产品推荐。

这个成功的细分市场随后在90会议上进行了一次2014分钟电话会议,80人员在任何时候都在40人员的电话会议上注册。

在病人小组之后,IPPF主持了几个研讨会。 这些规模较小,重点突出的会议主题包括不同的减压方法,饮食和营养,口腔护理,眼部问题,IVIG和报销问题。 以意识运动为中心的一个成功的焦点小组。

研讨会结束后,与会者聚集在主会议室与周末的一些发言人进行问答。 问题由不同专业的专家提出,辩论和回答。

威尔和巴德里提醒大家,我们都可以参与确保新诊断的病人通过参与计划生育计划并为我们的事业捐款,从而获得他们所需要的帮助。 在结束发言时,威尔宣布2015患者会议将在纽约举行,信息将会流通。

据报道,利妥昔单抗在各种严重和/或难治性天疱疮小病例患者中有效。 但是,没有系统的评估来证实这一观察。 这项研究的目的是系统地确定利妥昔单抗治疗耐药性天疱疮的有效性和安全性。

患者与方法:36在8月前用利妥昔单抗治疗的重度寻常性天疱疮(n = 33)和天疱疮叶(n = 3)的31患者的多中心回顾性观察研究st,2008和12月2008和6月2009之间的国家观测登记。

结果:在观察11(1-37)个月的平均期间内,21(58%)天疱疮患者显示完整,13(36%)部分和2(6%)对利妥昔单抗治疗无反应。 这与34(20-60)在基线时对于最后一次对照访问时的75(40-95)的福祉的视觉模拟量表的平均改善相关。 在4(11%)患者中,严重不良事件包括1(3%)严重感染。

结论:在这个系统注册表收集的数据表明,利妥昔单抗是一种有效和相对安全的辅助治疗选择难治性天疱疮。 为了进一步扩大我们对这种药物的有效性和安全性的知识,需要对照前瞻性试验。

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