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Syntimmune最近宣布SYNX1在寻常性天疱疮和foliaceus患者中的001b概念验证试验获得了积极的初步结果。 IPPF分享有关研究和治疗的好消息令人兴奋。 从Syntimmune可以找到完整的新闻稿 此处。。 以下是摘录:

 

Syntimmune公司是一家临床阶段生物技术公司,开发针对FcRn的抗体治疗药物,今天宣布SYNT1对寻常性天疱疮和天疱疮病人的SYNX001概念验证试验获得了积极的初步结果。 数据显示SYNT001具有临床意义的益处,具有与1a期研究中观察到的类似的有利安全性和耐受性分布。

“对于患有天疱疮的严重症状和并发症的患者,仍然存在明显的未满足的安全和快速治疗需求,”该大学助理教授Donna Culton博士说。北卡罗来纳医学院。 Culton在5月1-16,19在佛罗里达州奥兰多举行的国际皮肤科学会议上提出了2018b期研究的初步结果。 “这些初步数据表明安全性以及通过治疗SYNT001可以快速降低PDAI评分并降低IgG水平,这为支持这种药物作为潜在的新治疗选择的进一步研究提供了支持,”Culton说。

阅读Syntimmune的新闻稿,包括其他信息,在这里。

anitgen的图像Genentech最近宣布了一项重要的FDA决定,可能影响未来天疱疮的治疗选择。 在IPPF,当我们分享与研究和治疗有关的好消息时,这特别令人兴奋。 来自Genentech的完整新闻稿可以找到此处。。 以下是摘录:

美国食品和药物管理局(FDA)已接受基因泰克的补充生物制剂许可证申请(sBLA),并授予优先审查使用Rituxan®(利妥昔单抗)治疗寻常型天疱疮(PV)的优先权。 去年,FDA批准Rituxan用于治疗PV的突破性治疗指定和孤儿药物指定。

“我们致力于开发具有有限治疗选择的罕见疾病药物,如寻常型天疱疮,”首席医疗官兼全球产品开发负责人Sandra Horning说。 “我们期待着继续与FDA合作,希望能为患者提供治疗这种严重并可能危及生命的疾病的新疗法。”

sBLA提交是基于Roche支持的法国进行的随机试验的数据,该试验评估了Rituxan加低剂量口服皮质类固醇(CS)治疗的减量方案,与标准剂量的CS单独作为一线治疗患者新诊断为中度至重度天疱疮。 研究结果表明,Rituxan可显着改善寻常性天疱疮的缓解率,并成功减量和/或停止CS治疗。 这些结果在三月份的“柳叶刀”杂志上发表。 Genentech目前正在进行另一项III期PV研究,该研究正在评估Rituxan加CS减量方案与Cellcept相比(PEMPHIX,NCT2017)。

阅读基因泰克的新闻稿,包括其他信息和参考资料,在这里。

1月份,我的丈夫2013被诊断为前列腺癌。 谢天谢地,手术后他没有癌症。 但是在五月份的时候,我们整个世界似乎都在颠倒,他回家的时候嘴里非常不正常。 担心癌症已经回来,托尼去了我们的家庭医生,立即被送到口腔外科医生进行活检。 他在几天之内得到了结果,但是爆发像野火般蔓延。

去年正在成为一个非常重要的一年。 我刚刚获得了新闻学的副学士学位,并且在秋天都转到了四年制大学去攻读文学学士学位。最重要的是,我在二月份变成了21,期待能够品尝到所有令人兴奋的年轻成年人不得不提供。 正是在同一个月,一切都改变了。

因为我的天疱疮终于得到了控制,因此为国际计划生育基金会工作已经有五年多的时间了。 我从与基金会的第一次接触中知道,这是一群了不起的人。 我为我们的社区聚集在一起,为彼此聚会感到骄傲。 我们真诚地关心彼此是惊人的。

作为国际计划生育基金会的一名病人教育工作者,我有机会到全国各地到不同的牙科学校学习,并在寻常型天疱疮(PV)的旅途中讲课。 有一百人一次听我的故事,这是一个赋权的经验。 但是观众与我联系也很重要。 我是一个人,不只是一个病人。

当你看到一位合格的皮肤科医生正在治疗你的天疱疮,大疱性类天疱疮,天疱疮Foliaceus,粘膜膜类天疱疮等,你可能也会看到你自己的牙医,OB / GYN,内科医生,眼科医生或耳鼻子/喉咙专家。

请确保您的所有医生都知道您的情况,并且他们有权访问您的皮肤科医生。 他们知道每种药物服用的药物和剂量是非常重要的。

如果有必要,所有的医生都需要能够相互沟通。 被留在黑暗中会使你处于不利的地位。 另外,如果您打算安排任何重要的牙科工作,建议您的皮肤科医生。 根据程序,您的药物可能会在几天前和几天后调整,以防止任何爆发。

记住,当你需要我们,我们在你的角落!

寻常型天疱疮(PV)是影响细胞间粘附的自身免疫疾病的范例。 导致细胞 - 细胞脱离(棘层松解)的机制具有关键的治疗意义,目前正在进行重大审查。 这篇综述的第一部分着重于PV的发病机制的经典观点,其主要是桥粒的细胞粘附分子,即桥粒核心糖蛋白(Dsgs)。 克隆DSG3基因,产生DSG3敲除小鼠和分离单克隆抗Dsg3 IgG有助于阐明PV的致病机制,其部分取决于桥粒分子的命运。 这些包括在转录,翻译和相互作用水平上对桥粒体网络的扰动,激酶活化,蛋白酶介导的降解和超粘连。 通过使用光伏模型,平移研究反过来帮助揭示了桥粒状钙粘蛋白装配的基本结构,功能和动力学。 基础研究和应用研究的共同努力,使人们对表皮粘连的理解有了巨大的进展,并有助于揭示桥粒核心蛋白在PV细胞脱落机制中独特作用的古老神话。

从: http://informahealthcare.com/doi/abs/10.3109/15419061.2013.763799

有限数量的报告指出人类白细胞抗原(HLA)I类等位基因在寻常型天疱疮中的作用。 本研究旨在突出HLA I类等位基因与伊朗天疱疮的关系。 根据临床,组织学和直接免疫荧光发现诊断的50例寻常性天疱疮患者被纳入本研究。 对照组由50健康,年龄和性别匹配的个体组成。 使用基于序列特异性引物方法的聚合酶链式反应进行I类(A,B和C等位基因)的HLA分型。 本研究显示HLA-B * 44:02(P= 0.007),-C * 04:01(P< 0.001),-C * 15:02(P< 0.001)和-C * 16:01(P= 0.027)与对照组相比,HLA-C * 06:02(P< 0.001)和-C * 18:01(P= 0.008)在寻常型天疱疮患者中显着低于对照组。 关于HLA I类等位基因之间的连锁不平衡,HLA-A * 03:01,-B * 51:01,-C * 16:02单倍型(4%对0%P= 0.04)被认为是诱发因素,而HLA-A * 26:01,-B * 38,-C * 12:03单体型(0%对6%P= 0.01)被认为是一个保护因素。 总之,提示HLA-B * 44:02,-C * 04:01,-C * 15:02等位基因和HLA-A * 03:01,-B * 51:01,-C * 16: 02单体型是伊朗人群寻常性天疱疮发生的易感因素,而HLA-C * 06:02,-C * 18:01等位基因和HLA-A * 26:01,-B * 38,-C * 12: 03单体型可被认为是保护性等位基因。

全文可在这里:http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/1346-8138.12071/abstract;jsessionid=B90D811159F2CE1C4C357306A37A9D15.d04t04