标记档案: 病人

作为NORD IAMRARE™注册合作伙伴,IPPF很自豪地分享了一本新书“患者的力量:告知我们对罕见疾病的理解”,今天由国家稀有疾病组织(NORD)和三重奏组发表。健康。

由于您的疾病,您的日常活动是否受到严重限制? 然后,您就是能够最低限度地执行常规日常工作的11%。 如果您因药物或治疗而在日常活动中受到任何限制,那么您是68%的人之一,他们表示他们有轻度,中度或严重的限制。 我们知道,因为700的人告诉了我们! IPPF登记处(www.pemphigus.org/registry)为我们提供患者的诊断和治疗经验信息。 随着更多数据的出现,IPPF将在决策者和保险提供商中处于有利地位。 在2012年会期间,IPPF主席David Sirois博士说:“赋予组织权力的是信息。”这个简单的声明反映了IPPF的倡导和意识目标:为临床医生,研究人员和保险提供商提供更多信息有关天疱疮和类天疱疮患者的知情决定。 Sirois博士向与会者提出挑战,要求他们加入Regis- try。 现在,我要求你这样做:加入登记处。 我们需要你的帮助。 “该注册表对我们组织的定位至关重要,我们的下一步是在同行评审的期刊上发表这些研究结果,例如”研究性皮肤病学杂志“。一旦我们这样做,其他科学家,研究人员和临床医生可以使用这些重要数据,以便我们可以改变观念和实践,使所有患者受益。 然而,我们还没有达到我们神奇的1,000数量。 我们有721--全世界成千上万的患者 - 站起来说,“我想要有所作为!”你可以改变天疱疮和类天疱疮患者的诊断和治疗方式,只需要15分钟。 请记住,您的个人信息是出于任何原因与任何人共享的。 我们掌握的信息很棒,但是如果没有太阳节病患者,IVIg使用者和一般男性的更多参与,我们只能看到可能改变一切的部分图片。

以下是注册表中的一些简要信息:

•73所有P / P患者均为女性

•65所有P / P患者中有%(PV)(11%有BP)•11%也有甲状腺疾病(5%有风湿性关节炎)

•70%只看到皮肤科医生 - 即使41%喉咙/口腔有病变。

正如你所看到的那样,这些信息是有说服力的,但如果这不能反映你的话,那我们就需要你的数据! 数据可以按照性别,年龄和疾病类型进行分类(请参见上一页的“从内部查看PV”)。 1,000的目标将使我们的登记处成为研究人员可获得的最大的天疱疮和类天疱疮数据集。 请尽全力帮助到处的病人。 欲了解更多信息或参与,请访问www.pemphgius.org/registry。

尽管每天(不管我喜不喜欢),但我想起与天疱疮和天疱疮一起生活是什么感觉,我很幸运,因为我有机会分享我的故事,建立人际关系。

最近,国际计生联欢迎了两位新的同龄健康教练加入我们的队伍,美林·摩尔(洛杉矶)和格洛丽亚·古铁雷斯(奥兰多)。 他们一直在为我们的社区成员提供相当长时间的支持,所以他们自愿成为同伴健康教练是很自然的。 他们都是积极参与到IPPF网站和Facebook页面的富有同情心的听众,与需要帮助的人沟通,提供相关资源,通过建立持久的关系,改善患者/护理人员问题,改变人们的生活。

我有幸见到他们最近在旧金山举行的年度患者会议上看到他们的行动,并对他们如何向与他们交谈的每个人提供信心和希望感到惊讶。

请和我一起欢迎美玲和凯莱,并随时与他们联系,寻求同行的建议。

记住,你的角落里总是有一个“教练”!

我的名字是玛丽·李·杰克逊(Mary Lee Jackson),四月份我被诊断为PV。 我不知道有这种病的其他人,我感到孤单,但至少我正在得到德克萨斯州休斯敦一位伟大的医生 - 罗伯特·乔丹博士的治疗。

我开始在2003参加IPPF的耐心会议。 除了在洛杉矶举行的2009会议外,我每年都有参加。 人们问我为什么年复一年地回来,答案很简单:因为我每年学习一些新东西。

我在哪里可以获得PV的最新更新,以及它如何影响我的身体? 患者会议。 哪里可以找到用于治疗疾病的药物,副作用以及我能做些什么的信息? 患者会议。 我可以在哪里坐下来和另一个病人谈谈这些问题? 还是满桌的病人? 还是满屋子的房间? 是的,病人会议!

我走了,所以我可以过上充实的生活。 一些参加会议的医生对天疱疮和类天疱疮做了有价值的研究,所以他们对这些疾病如何影响我和其他人非常了解。 这让我感觉舒服,知道他们知道他们在说什么。 介绍信息丰富,每年都会变得更好。

但是,不仅仅是听他们讲话,我还有机会向这些世界知名的专家医生询问我的具体问题,并得到我可能无法在别处得到的答案。 病人可以把这些宝贵的知识带回医生那里分享。

我不只是拿走信息, 我试图鼓励其他患者。 我告诉他们,他们现在经历的痛苦会好转,病变会消失,你会重新控制你的生活。 一世

根据最近由Sergei Grando博士(IPPF医学咨询委员会副主席)和加州大学欧文分校的一些同事发表的科学文章,“天疱疮研究的最终目标是开发一种有效的治疗方法,患者达到和保持临床缓解而不需要全身性皮质类固醇“。这代表了在1950s中使用皮质类固醇激素治疗疾病的下一个重要阶段。 在此之前,预计患者在疾病发作后不会超过五年。 所以我们已经走了很长的路,但是像Grando研究小组那样的目标确实很高。

要开始制定任何疾病的新的治疗策略,重要的是要更好地了解导致疾病,并与疾病生理学相关的潜在生物学。 用药物靶向途径是最终的目标,如果所使用的药物是特定于这些途径的话,这将是更好的,因为这将限制与其使用相关的潜在副作用。 这似乎排除了类固醇的使用,例如那些目前是治疗标准的类固醇。 在他们目前的工作中,Grando博士和王平博士(生物化学杂志,http://www.jbc.org/cgi/doi/10.1074/jbc.M113.472100)研究了抗体(IgG)已知存在于PV患者中并且发现它们有害地影响皮肤细胞(角质形成细胞)的线粒体的特定功能。 线粒体是细胞内的所有能量以ATP形式产生的区室。

作者认为,保护线粒体应有助于减轻与PV有关的细胞死亡。
在PV中产生的IgG导致角质形成细胞死亡,因为它们在皮肤的上皮层内彼此“分开”或相互分离(事实检查)。 然而,IgG引起这种分裂的机制,事实上,在PV中是否存在多于一种类型的IgG尚未确定。 以前的工作博士的小组已经有助于理论,其中各种抗体,结合角质形成细胞,包括良好描述的抗桥核心抗体,一起工作,导致导致光伏的细胞效应。
以前的工作也牵涉到PV中的线粒体。 实际上,已经从PV患者的病变测试的线粒体在其许多关键功能上是有缺陷的。 这些包括保持抗氧化剂的平衡和限制活性氧(ROS)的产生,导致无数的细胞损伤。
目前的论文巩固了角质形成细胞的多个靶标(表面 - 桥粒核心蛋白和内部 - 线粒体)在PV中发挥作用的模型。 这也表明多种抗体类型参与了最终结果 - 细胞死亡。 作者关注的抗体被称为线粒体抗体(MtAbs),因为它们能够进入角质形成细胞并与线粒体蛋白结合。 MtAbs组成了PV患者中可能是最重要的一类IgG。 从PV患者的血清中除去MtAb使血清不能引起角质形成细胞脱离。 当你从代谢中去除所有的细胞,包括蛋白质,抗体和小分子后,血清就是血液中的残余物。 作者现已发现,PV患者血清中的IgG可引起以前工作中所见的线粒体功能障碍。
这些含有MtAb的IgG混合物在线粒体的重要功能中引起许多变化。 例如,他们看到角质形成细胞产生ROS的增加,ATP产生的下降和线粒体膜电位的变化,这是称为细胞凋亡的整齐细胞死亡途径的标志。 这是科学家第一次在患者IgG中显示线粒体功能发生如此巨大的变化。 更引人注目的是保护线粒体的化合物可以帮助角质形成细胞抵抗IgG的不利作用。 这些化合物,米诺环素,烟酰胺(一种众所周知的非处方抗氧化剂补充剂)和环孢菌素A以前一直在使用,通常联合使用,对PV患者有益的作用,但是了解其为何有效的原因还没有直到现在一直清楚。
由于这三种线粒体保护药物已经在一些PV患者中使用,作者认为,通过确定他们需要在个体患者中以何种剂量给药,对于初始者来说,优化其使用,应该使其成为理想的非类固醇治疗为PV。

我记得我从北加利福尼亚州的一位女士打来的第一个电话。 这是1995,基金会刚刚起步。 她在30的时候被诊断为19。 在那些30年,她从来没有人谈论过她的PV。 她的丈夫不想谈论这件事。 她不想给她的孩子带来负担。 她感到孤单。 当她找到我们时,她非常高兴,终于可以解除她对病情的沉默。

我多年来也听过很多类似的故事。

因为这是一种罕见的疾病,寻找信息和支持往往是困难的。 回到1995,找到关于天疱疮/类天疱疮的任何信息几乎是不可能的。 你只有你的医生依靠才能知道答案,而且医生经常不知道。 自互联网出现以来,有很多的信息,但它可能会混淆你的信息是什么信息。 这就是IPPF如此重要的原因。 除了给患者正确的信息之外,它还帮助理解相关的信息; 它提供情感上的支持; 它提供了舒适 - 所有的工作人员和许多美好的关怀志愿者。 志愿者是经过这么多年来计划生育工作仍然很强大的原因之一。

我们中的很多人长期处于缓解状态 - 没有疾病,没有药物(或者只是小剂量)。 我们去做我们的日常事务,不想考虑PV,BP,MMP,或者我们学会的任何疾病。 但是那里有很多人是新诊断的或将要被诊断出来的,或者在诊断后甚至几年内处理许多与疾病相关的问题。 我们可以帮忙。 我们可以为志愿者提供他们所需要的支持。 对于国际计划生育联合会和病人来说,能够与我们这些“曾经在那里做过这样的事情”的人联系起来是非常重要的。与国际计划生育联合会和客户保持联系对于如此多的人来说是非常有益的。
我们有一个不寻常的观点 - 我们一直在哪里。 我们知道什么可行,什么不可行。 即使我们都不同,我们的疾病活动水平如此不同,但我们都有许多共同的经验。 我们这些缓解的人可能是你所在地区需要你帮助的人的天赐之物。 我们周围人数很少,每个人都可以提供某种程度的专业知识,帮助别人度过一个糟糕的一天,或者一个可怕的日子,或者“嘿,我今天过得很愉快!”
我注意到帮助别人的一件事,也帮助了我。 即使我没有使用任何药物,我仍然不时得到口腔病变。 我认为大多数人在缓解可能做到。 一时间,也许我担心PV是否会回来,但是我仍然关心我的生意,把它放在脑海里。 但无论如何,它似乎始终在心中。 当我帮助别人的时候,我想到的最后一件事就是我的PV。 出于某种原因,帮助别人交易可以帮助我把所有的事情都放在眼里。

我知道不是每个人都可以成为志愿者,但我们都可以这样或那样的方式支持国际计划生育联合会。 对于我们所有人来说,这是一个重要的组织,无论我们处于缓解状态,只有少量的活动,有一位亲戚或朋友,有一种发炎的疾病,或者只是想确保没有人单独患有天疱疮或类天疱疮。

国际计划联盟对我们所有人都很重要。 志愿者,如果你可以。 尽可能捐赠。 我们需要确保国际计划生育联合会在我们今天,明天和未来都在这里,直到我们得到治愈。