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亲爱的天疱疮&天疱疮社区,

预计众议院将对6,21st Century Cures Act,15th六月份的一周进行投票。 国际计划生育联合会敦促我们耐心的社区,通过今天与您的代表联系,共同赞助这一重要立法 HR 6,21st Century Cures Act.

这项法案包括许多可以使我们的社区和整个罕见疾病社区受益的条款,包括:

  • 数十亿美元用于美国国立卫生研究院(NIH)
  • 为食品和药物管理局(FDA)提供了数亿美元的新资金,
  • 在此 OPEN ACT其中包含的激励措施可能使罕见疾病治疗的数量增加一倍
  • 在此 CURE ACT这就要求企业出版扩大的访问策略
  • 以病人为中心的药物开发
  • 这很容易。 不要等待! 转到这个链接让你的声音听到: http://www.congressweb.com/KAKI/39

对于那些不熟悉动作警报的人来说,这里有一些简单的说明:
1。 点击上面的链接
2。 填写您的街道地址和邮政编码,然后点击“采取行动”
3。 填写您的其他个人信息和个人信息(可选),了解21st Century Cures对您的意义
4。 查看您的留言并点击“发送”

有关21st Century Cures的更多信息,请访问: http://energycommerce.house.gov/cures

如有疑问,或者您有兴趣参与天疱疮和类天疱疮的宣传,请联系Marc Yale marc@pemphigus.org

本文最初发布于http://www.medscape.com/viewarticle/840206

全国罕见疾病组织
罕见疾病教育的重要性
Sophia A. Walker

二零一八年二月

最近一位有智慧的教授告诉我的课,我们的医疗专业人士是世界上最强大的人。 事实上,我们有能力遇到最脆弱的人们,有时是在他们生命中最糟糕的一天,帮助他们。 他告诉我们,“这个职业是一种特权,我们绝不能错过这样的机会,至少对每个病人都有好处”。在过去的几个星期里,正如我规划的罕见疾病意识事件,并开始准备进入我的医学教育的临床年,我发现自己更频繁地考虑这些词。 然而,在一天结束的时候,我想知道我们有多强大,真的...

我对稀有疾病的兴趣始于我高中毕业的时候,当时我刚开始在国家罕见疾病组织(NORD)开展志愿服务。 我不知所措,发现患有罕见疾病的患者遇到了许多障碍。 在技​​术层面上,任何影响少于200,000美国人的疾病都是罕见的。 在7000以上的罕见疾病中,只有大约350有经美国食品和药物管理局(FDA)批准的治疗。 我发现患有这些疾病的人中,有近三分之二是儿童,面对严重的挫折,他们表现出很大的勇气和毅力。 虽然我一直想当医生,但直到目睹了如此坚定的决心克服医疗障碍,才发现自己对医学的热情。

所有医生都力求以最大的同情和同情心提供周到的医疗服务。 然而,作为医疗专业人员,我们也必须成为我们病人最有声望的倡导者。 虽然我还不是医生,但我仍然想为此做出贡献。 我想为几乎30的美国人提供一个论坛,讲述那些在医学界常常闻所未闻的罕见病,我想和同龄人分享这种激情。 每年,我的同学和我举办一个罕见的疾病意识事件。 患者,学生,临床医生和研究人员聚在一起分享他们对罕见疾病的经验和见解。 我们努力通过让他们分享他们自己的故事来澄清这些人的生活,有时是第一次。

虽然很多学生可能会认为我们不需要知道罕见的罕见疾病,因为我们不太可能在实践中遇到罕见病,但情况并非如此。 事实上,我们每个人都在为医疗事业做准备,会看到患有罕见疾病的病人,我们为这种现实做好准备的程度将决定我们对这些病人的生活所产生的影响。 患有罕见疾病的患者在医疗的每一步都面临困难,包括诊断,治疗和维持生活质量。 有时候,病人在没有得到正确的诊断, 一旦他们终于有了答案,往往没有治疗可用于他们的条件。 作为未来的医生,我们必须致力于改善这些前景。 这样做的第一步就是要对这个患者群体有一个敏锐的认识。

医学生学习罕见病的机会是巨大的。 对于患有罕见疾病的经历与具有更常见疾病的经历有何不同的基本理解同样重要。 美国国立卫生研究院(NIH) 在网站上有很多关于罕见病的信息, NORD网站 提供了超过200患者组织的概述和链接,提供有关特定罕见疾病的优秀信息。 学生还可以通过写信向NORD学生申请免费的会员资格 bhollister@rarediseases.org。 一旦你注册,你会收到每月电子新闻和季度通讯,专门为计划医疗保健事业的学生设计。 如果您在华盛顿特区参加美国医学生协会年会,27和28将于展厅内的NORD展位与患有罕见疾病的患者分享他们的故事。

在每一位演讲嘉宾的陪同下,我遇到了一个罕见的疾病事件,每遇到一个新的人,我都充满了自豪,我们的努力,即使在一个小小的方面,也做得很好。 与参与这方面的倡导工作的许多人不同,我开始这项工作时,与罕见疾病没有个人联系。 然而,经过多年了解这些斗争的人,我可以说我现在有几个。 实际上,这是我所遇到的个人的记忆,对提高意识的贡献感到满意,这引导了我的兴趣,在许多决策中起到了影响,最终成为实现我的愿望的动力。 随着我职业生涯的每一个进步,罕见疾病伴随着我,并将继续这样做。

我对罕见疾病宣传的热情已经成为了我所定义的最重要的方面,并使我成为了自己。 它给了我方向,使我成为领导者,并不断准备我成为那些会做好事的医生之一。 几年前,我的一位本科教授问我:“你是那种罕见疾病的女孩吗?”他接着说,一个在参加我的活动后受到启发研究罕见疾病的学生,在他的实验室工作。 这就是为什么我提高对罕见疾病的认识。 如果每年只有一个人受到启发,那么这最终可能会让世界变得一帆风顺。 事实证明,我们最终都是强大的。 毕竟,按照诺德的座右铭:“我们独自一人难得。 我们一起坚强。“