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亲爱的天疱疮&天疱疮社区,

如你所知,国际计划生育联合会和罕见疾病界一直在与国会合作推进“21st世纪治愈法”(HR 6)。 这项立法包含数十亿美元的新研究经费,以及开发治疗的重要激励措施。 在七月份,21st Century Cures Act通过了众议院广泛的两党支持,现在由参议院通过他们自己的立法版本,称为“更健康的美国人的创新“。 不幸的是,参议院的倡议已经停滞,我们担心会有更多的延误可能使整个议案出轨。

国际计划生育联合会正在与全国各地的患者宣传团体合作,召开一天的行动呼吁参议院,并敦促他们优先为更健康的美国人创新 - 延迟立法是延误对患者的治疗。

我们要求你们今天打电话给你的参议员传达这个信息,让他们知道病人不能等待! 感谢您的支持和采取行动。 整个天疱疮和类天蝎座在你身上!

请使用此示例脚本来帮助您与您的电话和附件列表联系您的参议员。

示例脚本:

我的名字是[你的城市/州]的XXXX,我代表[IPPF和/或天疱疮或类天疱疮]。

[简要解释IPPF和/或您的疾病]。

今天我打电话来敦促参议员XXXX优先考虑对健康美国人的创新。 其众议院的相关立法包括NIH和FDA的重要资金以及激励措施,这将大大提高稀有疾病患者的治疗数量。
请支持今年美国健康创新法案的通过。 立法的拖延是迫切需要的治疗的延误。 病人根本无法等待。 [如果您希望得到参议员的回复,请提供您的联系信息]。
非常感谢您的考虑和您的领导。

*参议院电话号码如下:

Alabama SHELBY,Richard @SenShelby(202)224-5744 SESSIONS,Jeff @SenatorSessions(202)224-4124

Alaska SULLIVAN,Dan @sendansullivan(202)224-3004 * MURKOWSKI,Lisa @lisamurkowski(202)224-6665

Arizona FLAKE,Jeff @JeffFlake(202)224-4521 McCAIN,John @SenJohnMcCain(202)224-2235

Arkansas BOOZMAN,John @JohnBoozman(202)224-4843 COTTON,Tom @SenTomCotton(202)224-2353

California BOXER,Barbara @SenatorBoxer(202)224-3553 FEINSTEIN,Dianne @SenFeinstein(202)224-3841

Colorado * BENNET,Michael @SenBennetCO(202)224-5852 GARDNER,Cory @SenCoryGardner(202)224-5941

康涅狄格州BLUMENTHAL,Richard @SenBlumenthal(202)224-2823 * MURPHY,Chris @SenMurphyOffice(202)224-4041

Delaware CARPER,Thomas @SenatorCarper(202)224-2441 COONS,Christopher @SenCoonsOffice(202)224-5042

Florida NELSON,Bill @SenBillNelson(202)224-5274 RUBIO,Marco @SenRubioPress(202)224-3041

Georgia * ISAKSON,Johnny @SenatorIsakson(202)224-3643 PERDUE,David @sendavidperdue(202)224-3521

夏威夷HIRONO,Mazie @maziehirono(202)224-6361 SCHATZ,Brian @SenBrianSchatz(202)224-3934

Idaho CRAPO,Mike @MikeCrapo(202)224-6142 RISCH,James @SenatorRisch(202)224-2752

Illinois * DURBIN,Richard @SenatorDurbin(202)224-2152 * KIRK,Mark @SenatorKirk(202)224-2854

Indiana COATS,Daniel @SenDanCoats(202)224-5623 DONNELLY,Joe @SenDonnelly(202)224-4814

Iowa ERNST,Joni @SenJoniErnst(202)224-3254 GRASSLEY,Chuck @ChuckGrassley(202)224-3744

Kansas MORAN,Jerry @JerryMoran(202)224-6521 * ROBERTS,Pat @SenPatRoberts(202)224-4774

肯塔基州* McCONNELL,Mitch @SenateMajLdr(202)224-2541 * PAUL,Rand @RandPaul(202)224-4343

Louisiana * CASSIDY,Bill @BillCassidy(202)224-5824 VITTER,David @DavidVitter(202)224-4623

Maine COLLINS,Susan @SenatorCollins(202)224-2523 KING,Jr.,Angus @SenAngusKing(202)224-5344

马里兰CARDIN,Benjamin @SenatorCardin(202)224-4524 * MIKULSKI,Barbara @SenatorBarb(202)224-4654

马萨诸塞州MARKEY,Edward @SenMarkey(202)224-2742 * WARREN,Elizabeth @SenWarren(202)224-4543

密歇根PETERS,Gary @SenGaryPeters(202)224-6221 STABENOW,Debbie @SenStabenow(202)224-4822

明尼苏达州* FRANKEN,Al @alfranken(202)224-5641 KLOBUCHAR,Amy @ amyklobuchar(202)224-3244

Mississippi COCHRAN,Thad @SenThadCochran(202)224-5054 WICKER,Roger @SenatorWicker(202)224-6253

Missouri * BLUNT,Roy @RoyBlunt(202)224-5721 McCASKILL,Claire @McCaskillOffice(202)224-6154

Montana DAINES,Steve @SteveDaines(202)224-2651 TESTER,Jon @SenatorTester(202)224-2644

Nebraska FISCHER,Deb @SenatorFischer(202)224-6551 SASSE,Ben @SenSasse(202)224-4224

Nevada HELLER,Dean @SenDeanHeller(202)224-6244 * REID,Harry @SenatorReid(202)224-3542

New Hampshire AYOTTE,Kelly @KellyAyotte(202)224-3324 SHAHEEN,Jeanne @SenatorShaheen(202)224-2841

新泽西BOOKER,Cory @CoryBooker(202)224-3224 MENENDEZ,Robert @SenatorMenendez(202)224-4744

新墨西哥州HEINRICH,Martin @MartinHeinrich(202)224-5521 UDALL,Tom @SenatorTomUdall(202)224-6621

纽约GILLIBRAND,Kirsten @SenGillibrand(202)224-4451 * SCHUMER,Charles @SenSchumer(202)224-6542

北卡罗来纳州* BURR,Richard @SenatorBurr(202)224-3154 TILLIS,Thom @SenThomTillis(202)224-6342

North Dakota HEITKAMP,Heidi @SenatorHeitkamp(202)224-2043 HOEVEN,John @SenJohnHoeven(202)224-2551

俄亥俄州布朗,Sherrod @SenSherrodBrown(202)224-2315 PORTMAN,Rob @PortmanPress(202)224-3353

Oklahoma INHOFE,James @jiminhofe(202)224-4721 LANKFORD,James @SenatorLankford(202)224-5754

Oregon MERKLEY,Jeff @SenJeffMerkley(202)224-3753 WYDEN,Ron @RonWyden(202)224-5244

Pennsylvania * CASEY,Jr.,Robert @SenBobCasey(202)224-6324 TOOMEY,Patrick @SenToomey(202)224-4254

Rhode Island REED,Jack @SenJackReed(202)224-4642 * WHITEHOUSE,Sheldon @SenWhitehouse(202)224-2921

南卡罗来纳州GRAHAM,林赛@GrahamBlog(202)224-5972 * SCOTT,Tim @SenatorTimScott(202)224-6121

南达科他州ROUNDS,Mike @SenatorRounds(202)224-5842 * THUNE,John @SenJohnThune(202)224-2321

田纳西州* ALEXANDER,Lamar @SenAlexander(202)224-4944 CORKER,Bob @SenBobCorker(202)224-3344

Texas * CORNYN,John @JohnCornyn(202)224-2934 CRUZ,Ted @SenTedCruz(202)224-5922

Utah * HATCH,Orrin @SenOrrinHatch(202)224-5251 LEE,Mike @SenMikeLee(202)224-5444

Vermont * SANDERS,Bernard @SenSanders(202)224-5141 LEAHY,Patrick @SenatorLeahy(202)224-4242

Virginia KAINE,Tim @SenKaineOffice(202)224-4024 WARNER,Mark @MarkWarner(202)224-2023

华盛顿CANTWELL,Maria @SenatorCantwell(202)224-3441 * MURRAY,Patty @PattyMurray(202)224-2621

West Virginia CAPITO,Shelley Moore @SenCapito(202)224-6472 MANCHIN III,Joe @Sen_JoeManchin(202)224-3954

Wisconsin * BALDWIN,Tammy @SenatorBaldwin(202)224-5653 JOHNSON,Ron @SenRonJohnson(202)224-5323

怀俄明 * BARRASSO,John @SenJohnBarrasso(202)224-6441 * ENZI,Michael @SenatorEnzi(202)224-3424
*表示参议员是参议院健康,教育,劳工和养老金(HELP)委员会的成员或担任领导职位

谢谢采取行动!

6,21世纪治愈法案2015,继续在美国众议院得到广泛的支持。 立法将; 通过国立卫生研究院加强研究开发,完善以患者为中心的药物开发,加快新型药物治疗的审批程序,提供精准医学指导,实现临床试验流程现代化,加快患者入院,简化数据和健康信息。

国际计划生物保护联盟呼吁您通过电子邮件向以下国会代表发送电子邮件,感谢他们支持共同发起6 21st Century Cures Act HR 2015:

新的Cosponsor: 众议员吉姆·科斯塔[D-CA16]

新的Cosponsor: 众议员Timothy Walz [D-MN1]

新的Cosponsor: 众议员本·卢汉[D-NM3]

新的Cosponsor: 众议员克里斯托弗·吉布森[R-NY19]

新的Cosponsor: 众议员比尔·约翰逊[R-OH6]

新的Cosponsor: Bill Flores [R-TX17]

新的Cosponsor: 众议员朱莉娅·布朗利[D-CA26]

新的Cosponsor: 众议员Lois Frankel [D-FL22]

新Cospo nsor: 众议员罗德尼·戴维斯[R-IL13]

新的Cosponsor: Cheri Bustos众议员[D-IL17]

新的Cosponsor: 众议员约瑟夫·肯尼迪[D-MA4]

新的Cosponsor: 众议员安·瓦格纳[R-MO2]

新的Cosponsor: 众议员华金·卡斯特罗[D-TX20]

新的Cosponsor: 众议员芭芭拉·李[D-CA13]

新的Cosponsor: 众议员约翰·萨班斯[D-MD3]

新的Cosponsor: 众议员罗伯特·拉塔[R-OH5]

新的Cosponsor: 众议员Steve Scalise [R-LA1]

新的Cosponsor: 众议员Gregg Harper [R-MS3]

新的Cosponsor: 众议员皮特·奥尔森[R-TX22]

新的Cosponsor: 众议员Adam Kinzinger [R-IL16]

新的Cosponsor: 众议员Mike Pompeo [R-KS4]

新的Cosponsor: 众议员克里斯·柯林斯[R-NY27]

新的Cosponsor: 众议员Mimi Walters [R-CA45]

新的Cosponsor: 众议员里克·艾伦[R-GA12]

点击链接转到您的代表网站并与他们联系。 请用这个 样本信 协助编写您的电子邮件。

如果您有任何问题或希望更多地参与IPPF的宣传,请联系 marc@pemphigus.org

国际天疱疮与天疱疮基金会(IPPF)以及整个天疱疮和类天疱疮社区要感谢众议院能源和商业委员会昨天以21st Century Cures Act的无党派批准51-0。

这项法例对我们的社区有重要的意义,因为这将有助于医疗保健的现代化和个性化,支持疾病研究,鼓励创新,改善病人获得治疗的机会。 该法案为期一年,由委员会主席Fred Upton(R-MI)和代表Diana DeGette(D-CO)主持。

“6st世纪治愈法”HR 21已被送到众议院或参议院充分考虑。 国际计划生物保护联盟呼吁您联系您的代表,并要求他们支持这一立法。

参议院健康,教育,劳工和养老金委员会(HELP)目前正在执行由主席拉马尔·亚历山大(R-TN)领导的名为“美国医疗创新患者领导力”的自主版本。 国际计划生育联合会将让您了解最新情况,但我们也鼓励您与下列参议员联系,表达立法的紧迫性,使您和所有罕见疾病患者受益。

共和党人排名
拉马尔亚历山大(TN)
Michael B. Enzi(WY)
理查德·伯尔(NC)
约翰尼·伊萨克森(乔治亚州)
兰德保罗(肯塔基州)
苏珊·柯林斯(ME)
Lisa Murkowski(AK)
马克·柯克(IL)
蒂姆·斯科特(SC)
奥林·赫奇(UT)
帕特·罗伯茨(KS)
比尔·卡西迪,医学博士(洛杉矶)

民主党人
帕蒂·穆雷(WA)
Barbara A. Mikulski(MD)
伯纳德·桑德斯(I)(VT)
小罗伯特·P·凯西(Robert P. Casey,Jr.)
Al Franken(MN)
Michael F. Bennet(CO)
谢尔顿怀特豪斯(RI)
塔米鲍德温(威斯康星州)
克里斯托弗·墨菲(CT)
伊丽莎白沃伦(MA)

有关21st Century Cures的信息,请访问:http://energycommerce.house.gov/markup/full-committee-vote-21st-century-cures-act

有关参议院健康,教育,劳工和退休金委员会(HELP)的信息,请访问:http://www.help.senate.gov/

如果您想更多地参与天疱疮和类天疱疮的宣传,请联系Peer Health Coach的Marc Yale marc@pemphigus.org。

谢谢您的支持!

罕见疾病日(RDD)是一项独特的全球宣传努力,将罕见疾病的认可视为国际卫生挑战。

2,2015,罕见病患者,看护者和倡导者,罕见疾病组织,立法者和行业代表于3月聚集在加利福尼亚州议会大厦。 IPPF首席执行官Zrnchik先生欢迎众人,并介绍了国家罕见疾病组织总裁兼首席执行官Peter Saltonstall。 彼得说:“诺德一直在努力......找到一种治疗方法,确保途径是明确的,并确保这些激励措施有助于工业界开发小型人群的药物。”加利福尼亚州议会成员Katcho Achadjian(D- 36)共同主办的CA House决议6将二月份的28,2015确认为加利福尼亚的稀有疾病日。

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在国会大厦内,罕见疾病的照顾者和拥护者安德烈·维尔涅(Andrea Vergne)告诉她的孙子,生活着一种罕见疾病。 全国脱发Areata基金会的交流主任Gary Sherwood鼓励与会者成为自我鼓吹者并与当选官员一起工作。 除宣传主题外,加州医疗保健研究所的Eve Bukowski也呼应患者自我提倡的需求。 加利福尼亚州参议员理查德·潘博士特邀嘉宾讨论了罕见疾病宣传和研究的重要性。

同时,IPPF高级同伴健康教练Marc Yale和意识项目经理Kate Frantz也在华盛顿庆祝RDD活动。 Marc参加了NORD对新纪录片“月球上的旗帜”的特别预演。患者,看护者,倡导组织和患者组织看到了Cindy Abbott的启发。 辛迪带着她的NORD横幅在几次冒险中传播稀有疾病意识。 其中包括挑战自己攀登珠穆朗玛峰,并参加1,000英里阿拉斯加Iditarod。 辛迪坚持不懈地致力于最充分地生活是非常鼓舞人心的。

凯特和马克出席了美国医学生协会年会。 两名P / P患者Liz Starrels和Mimi Levich分享了他们的P / P故事。 许多学生从来没有听说过P / P,或者只是简单地从他们的教科书中记起来。 这是传播意识和鼓励医学生“把P / P放在他们的雷达上”的绝佳机会!

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Marc代表稀有疾病立法倡导者(RDLA)会议的P / P社区。 概述了21st Century Cures Initiative(http://energycommerce.house.gov/cures),许多人认为这是罕见的疾病社区对新出现的治疗方法的最大希望。

马克还会见了几位国会议员和立法健康专家,鼓励他们支持2015的HR971“孤儿产品扩展现在加速治愈和治疗法”。 这项立法将重新利用现有药物治疗罕见疾病,使患者获得更多的重要治疗。

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Marc参加了一个研讨会,庆祝NIH,联邦政府和整个宣传团体的罕见疾病研究工作。

有7,000罕见疾病。 1美国人10受到影响,95%这些疾病没有批准的治疗。 罕见疾病周和罕见疾病日为天疱疮和类天疱疮群体提供一个机会,通过为自己和他人的倡导而被听到。

如果您对现行立法有疑问或想了解如何参与,请联系marc@pemphigus.org。

有人认为,由于其慢性,对身体形象的影响,不可能完全恢复和频繁复发等一些皮肤病是抑郁症的主要诱发因素之一。 因此,我们旨在评估寻常型天疱疮和天疱疮患者的抑郁症发病率和水平,这是皮肤科住院最常见的两个原因。 本研究是针对天疱疮门诊就诊的寻常型天疱疮和天疱疮的55患者进行的,
作为伊朗马什哈德Qaem和Imam Reza医院的皮肤科病房的住院病人,从4月的2008到9月的2009。 研究工具是Beck抑郁量表。 通过χ(2) - 检验学生的t检验收集收集的数据。 二十六(47.3%)患者是女性和29(52.7%)是男性。 平均年龄为42.34±18.98年。 临床抑郁症的患病率在寻常型天疱疮中为28%,在天疱疮中则为20%。 两组抑郁症患病率差异无统计学意义(P = 0.873)。 总之,天疱疮患者有轻度抑郁的风险。

皮肤病学杂志

大疱性类天疱疮(BP)与神经系统疾病之间的关系一直是许多近期研究的主题,并且在中枢神经系统(CNS)中已经鉴定出BP抗原及其同种型。 虽然流行病学资料支持这种关联,但对这种关联背后的病理机制知之甚少,除了多发性硬化(MS)以外,尚未研究BP和神经系统疾病患者的免疫学特征。 我们的目的是比较有神经系统疾病和没有神经系统疾病的BP患者的皮肤免疫反应,以调查伴随血压和神经系统疾病的患者是否存在明显的免疫病理学特征。 将72例BP患者纳入研究,分为两组, 神经系统疾病(BP + N,n = 43)和那些没有(BP-N,n = 29)。

BP + N组的患者由医院的医生,神经科医生或精神科医生在适当情况下进行阳性神经影像学检查,或由于精神障碍导致50或更低的Karnofsky评分。 用间接免疫荧光(IIF)分析所有血清,使用连续稀释至1:120000,免疫印迹(IB)和酶联免疫吸附测定(ELISA)测定BP180和BP230。 虽然差异没有达到统计学显着性(P = 1,Mann-Whitney U-检验),但IIF的中位抗体滴度分别为1600:1对800:0.93分别为BP-N和BP + N。

BP180和BP230的ELISA值在两组之间没有显着差异。 类似地,通过ELISA和IB鉴定的针对特定抗原的自身抗体与神经疾病的存在无关。 该研究的结果表明,BP和神经系统疾病患者对BP180和BP230均表现出免疫反应,因此CNS与皮肤之间的联系不依赖于特定抗原,但可能两种抗原或其同种型均可能暴露。受到神经系统的侮辱,并在产生免疫反应中发挥作用。

科学警报社交网络

口腔可以受到各种以牙龈和/或口腔粘膜炎症为特征的病症的影响。 在狗和猫中,广义口腔炎性疾病的鉴别诊断包括斑块反应性粘膜炎,慢性牙龈皮炎,嗜酸性肉芽肿综合征,天疱疮和类天疱疮病症,多形红斑和系统性红斑狼疮。 此外,牙髓或牙周脓肿,感染性病症,反应性病变和肿瘤性病症可能最初伴随口腔粘膜的局部或全身炎症而出现。 确定口腔炎性病症的根本原因依赖于完整的病史,完整的身体和口腔检查,以及切口活组织检查和组织病理学检查。

文章: http://www.vetsmall.theclinics.com/article/S0195-5616(13)00009-0/abstract

图片: http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0195561613000090

背景: 在糖皮质激素出现之前,寻常型天疱疮几乎是致命的。 不幸的是,高剂量和长期施用糖皮质激素(通常需要控制疾病)导致许多不良反应,其中许多是严重的。

目的: 评估寻常型天疱疮患者治疗骨质疏松症的方法,并比较这些患者与健康人群骨质疏松症的发生率。

方法: 该研究由寻常型天疱疮的40患者和34健康对照组成。 通过双能X射线吸收测定法获得骨矿物质密度测量值。 在两组中检查血清,骨参数和生化激素测量。

结果: 当寻常型天疱疮患者的骨密度值与对照组相比时,髋骨矿物质密度值之间无显着差异,而患者组腰椎T和Z评分显着低(p = 0.034和p = 0.006,分别)。 发现患者组的骨质疏松症,骨质减少和正常的双能X射线吸收测定值分别为32.5%,32.5%和35%。 发现这些比率分别为对照组的18%,23%和59%。 患者组骨折较多,差异有统计学意义(p = 0.004)。

PaaS 检测到寻常型天疱疮患者骨质疏松频率增加和骨质疏松症继发性骨折。

完整的电影可以在以下位置查看: 印度皮肤病杂志

重要性 粘膜类天疱疮(MMP)的罕见变体的特征在于循环抗层粘连蛋白332(Lam332)自身抗体,并且似乎与同时发生的恶性肿瘤有关。

目的 为了确定来自大量MMP患者的抗Lam332自身抗体检测的流行性和临床意义, 设计多中心回顾性研究。

设置 四个法国国家免疫性大疱性疾病中心。

PARTICIPANTS 包括了作为对照的一百五十四名患有MMP和89个体的患者。

干预 通过新的Lam332酶联免疫吸附测定(ELISA)分析血清样品; 从病人的病历中获得临床和免疫病理学资料。

主要观察指标 根据临床特征,标准和盐分间接免疫荧光和大疱性类天疱疮(BP)332和BP230-NC180AELISA,评估Lam16ELISA得分。

结果 在患有MMP的患者的332%血清样品中,Lam9 ELISA评分为阳性(≥20.1U/ mL),1患有大疱性类天疱疮(BP)的50,7没有天疱疮和3其他对照的32。 阳性ELISA Lam332评分与年龄之间没有关系; 性别比; 口腔,眼部,生殖器,皮肤或食管/喉部受累; 内部恶性肿瘤; 或BP180 ELISA评分。 当Lam230 ELISA结果为阳性时,盐分裂皮肤间接免疫荧光和ELISA BP332结果更为频繁(分别为P = .04和.02)。 具有阳性Lam332 ELISA评分的患者经常具有更严重的MMP(67.8%对比47.2%; P = .04)。

结论和相关性 这种新型ELISA的结果显示,在MMP患者的332%中检测到血清抗Lam20.1自身抗体。 抗Lam332自身抗体主要在重度MMP患者中检测到,但不优先在恶性肿瘤患者中检测到。 抗Lam332和抗BP230自身抗体之间的关联可能由表位扩散现象引起。

JAMA皮肤科(芝加哥,伊利诺斯州)

寻常型天疱疮(PV)是影响细胞间粘附的自身免疫疾病的范例。 导致细胞 - 细胞脱离(棘层松解)的机制具有关键的治疗意义,目前正在进行重大审查。 这篇综述的第一部分着重于PV的发病机制的经典观点,其主要是桥粒的细胞粘附分子,即桥粒核心糖蛋白(Dsgs)。 克隆DSG3基因,产生DSG3敲除小鼠和分离单克隆抗Dsg3 IgG有助于阐明PV的致病机制,其部分取决于桥粒分子的命运。 这些包括在转录,翻译和相互作用水平上对桥粒体网络的扰动,激酶活化,蛋白酶介导的降解和超粘连。 通过使用光伏模型,平移研究反过来帮助揭示了桥粒状钙粘蛋白装配的基本结构,功能和动力学。 基础研究和应用研究的共同努力,使人们对表皮粘连的理解有了巨大的进展,并有助于揭示桥粒核心蛋白在PV细胞脱落机制中独特作用的古老神话。

起价 http://informahealthcare.com/doi/abs/10.3109/15419061.2013.763799